弥漫性胶质瘤是成人最常见的原发性脑恶性肿瘤之一，其中约四分之一携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）基因突变。IDH突变型星形细胞瘤多发于30至40岁的青壮年，尽管其预后优于IDH野生型胶质母细胞瘤，但即便经过最大安全手术切除及术后放化疗，肿瘤复发仍不可避免，最终导致患者死亡。目前，该类患者的中位无进展生存期约为7年，总生存期约为9至11年，临床上面临着巨大的未满足需求。

Vorasidenib（AG881）是一种口服可用的、能穿透血脑屏障的突变型IDH1/2双重抑制剂。此前的INDIGO研究入组了既往未接受过放疗或化疗的、伴有残留或复发且无强化表现的2级IDH突变型胶质瘤患者。受试者接受Vorasidenib（每日一次40 mg）或匹配的安慰剂治疗，以28天为一个周期连续给药。从2020年1月至2022年2月，共有331名受试者被随机分配至Vorasidenib组（168名）或安慰剂组（163名）。

最新结果显示，根据盲态独立审查委员会（BIRC）评估，Vorasidenib组中位PFS为44.1个月（95% CI 27.7-NE），研究者评估中位PFS达51.6个月，而安慰剂组中位PFS为11.4个月（基于既往数据成熟分析）。在后续干预方面，Vorasidenib显著延迟了患者接受放化疗或再次手术的时间。中位TTNI在延长随访后仍不可评估（NE, 95% CI 52 -NE）。

基于INDIGO研究数据，Vorasidenib已于2024年8月获得美国FDA批准，并于2025年9月获得欧洲药品管理局（EMA）上市许可。事实上，Vorasidenib正在进入临床常规实践，用于那些不需要立即接受放化疗的IDH突变型胶质瘤患者。然而，对于已经接受过一线放化疗的患者，Vorasidenib能否作为维持治疗进一步巩固疗效、延缓复发，尚缺乏高级别循证医学证据。

为此，欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）牵头启动了“Vorasidenib用于IDH突变型2级或3级星形细胞瘤一线放化疗后维持治疗：一项安慰剂对照、三盲、随机III期研究”（VIGOR研究，NCT06809322），旨在系统评估IDH突变型2/3级星形细胞瘤患者在完成标准放化疗后，加用Vorasidenib作为维持治疗相比安慰剂能否延长无进展生存期。

据悉，VIGOR研究于2026年1月16日正式启动，并在2026年1月26日成功启动首个研究中心，且首位患者已顺利入组并完成随机分组。目前，研究整体状态为“招募中”，全球已有33个研究中心（覆盖奥地利、比利时、法国、德国、意大利、荷兰、西班牙、瑞士及英国等10个国家）开放入组，并计划扩展至超过50个中心。研究计划招募468名患者，预计主要终点完成时间为2035年4月，整体研究完成时间预计为2037年5月。

实验组患者接受Vorasidenib口服治疗，每日一次40mg，28天为一个周期，最长持续5年，直至疾病进展、出现不可耐受毒性或撤回知情同意；对照组则接受匹配的安慰剂。主要终点为无进展生存期。次要终点涵盖总生存期、总体反应率、至下次干预时间、安全性及耐受性，同时采用EORTC QLQ-C30/BN20、IADL-BN32、HVLT-R及TMT等多种验证量表，系统评估患者的健康相关生活质量、神经认知功能及癫痫控制情况。

研究牵头人、奥地利维也纳医科大学Matthias Preusser教授表示，“VIGOR研究有潜力为IDH突变型胶质瘤患者确立新的标准治疗方案，并将为后续研究提供宝贵的新见解和机遇，以进一步改善这一疾病的诊疗可能性。”

另一位研究牵头人、荷兰鹿特丹Erasmus MC癌症研究所Marjolein Geurts教授表示，“VIGOR研究首例患者的随机分组，对于IDH突变型星形细胞瘤患者而言是一个令人振奋且重要的里程碑。它体现了各方紧密的合作关系，以及共同致力于改善患者预后、在病程早期拓展治疗选择的坚定承诺。我们非常期待后续里程碑的到来，携手为患者及其家庭真正带来改变。”