耐药性癫痫是神经科临床长期攻坚的核心难题，全球约三分之一的癫痫患者对药物治疗应答不佳，反复的发作持续损伤认知功能、降低生活质量。在现有治疗体系中，局灶性耐药癫痫已逐步有神经调控方案投入临床应用，但特发性全面性癫痫长期缺乏有效的精准神经干预手段。

2026年4月，神经调控企业NeuroPace宣布两项重要临床进展：其RNS（反应性神经刺激）系统的三年上市后研究结果（DOI: 10.1212/WNL.0000000000214875）正式发表于《神经病学》（Neurology, IF: 8.9/Q1）杂志；同时，针对特发性全面性癫痫的NAUTILUS研究（NCT05147571）的12个月与18个月数据，也在2026年美国神经病学会年会（AAN）上正式公布。

RNS系统示意图

此次发表的RNS系统上市后研究，是目前FDA审评过的规模最大的局灶性耐药癫痫神经调控前瞻性研究，共纳入美国32个中心的324例植入患者。三年随访结果显示，患者的中位发作频率降低82%，进一步验证了RNS系统在真实世界局灶性癫痫人群中强劲且持久的临床获益。

RNS系统局灶性癫痫临床试验之间的编程差异

作为全球首个且唯一商业化的脑响应式神经调控平台（据公司称），RNS系统可实时识别脑内的异常放电信号，在发作起源处精准输出个性化的刺激干预，从源头阻断发作。

在适应症拓展方面，正在进行的NAUTILUS研究将响应式神经刺激的应用场景拓展至特发性全面性癫痫，这也是全球首个针对药物难治性特发性全面性癫痫的神经调控随机对照试验，评估RNS系统作为辅助治疗用于伴全面强直阵挛发作的耐药性特发性全面性癫痫。该研究共入组87例患者，来自美国23个中心。研究已达到主要安全性终点。

在次要疗效终点方面，18个月随访数据显示患者的全面强直阵挛发作中位减少77%，失神发作、肌阵挛发作等其他发作类型同样获得显著改善，改善幅度甚至超过全面强直阵挛发作。同时，治疗后患者的损伤事件减少约30%，用于全面强直阵挛发作急救的苯二氮䓬类药物使用量较基线降低44%，统计学差异显著。18个月时，医生与患者评估的临床总体印象改善率均超过80%。需要指出的是，该研究的主要疗效终点（至第二次全面强直阵挛发作的时间）未达到统计学显著。

目前，针对特发性全面性癫痫的适应症补充申请已于2025年12月提交FDA。此后，公司于2026年7月披露FDA反馈认为当前形式不可批准，但双方后续沟通积极，NeuroPace正在补充信息以支持审批。

NeuroPace首席医疗官Martha Morrell博士表示：“三年上市后研究结果在《神经病学》杂志的发表，是癫痫领域的重要里程碑，进一步充实了支持RNS系统在耐药局灶性癫痫中应用的坚实证据体系。与此同时，NAUTILUS研究数据正持续成熟，我们在特发性全面性癫痫中观察到的治疗效应持久性与安全性特征令人鼓舞。这些数据凸显了响应式神经刺激在解决不同癫痫人群重大未满足需求方面的广阔潜力。”

NeuroPace总裁兼首席执行官Joel Becker也表示：“NeuroPace持续引领癫痫神经调控领域高质量临床证据的开发。我们三年上市后研究结果在《神经病学》的发表，以及NAUTILUS数据在美国神经病学会年会上的展示，体现了我们证据体系的深度，以及我们推动RNS系统在成熟与新兴患者人群中不断进阶的决心。”

从局灶性癫痫的长期真实世界验证，到全面性癫痫的探索性循证突破，NeuroPace正在逐步构建覆盖不同癫痫亚型的响应式神经调控证据体系。随着适应症的持续拓展与循证证据的不断积累，响应式神经刺激有望逐步成为耐药性癫痫的重要治疗选择之一。

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