马文斌教授：星形/少突胶质细胞瘤是成人弥漫性胶质瘤中的两类，它们的共同特点是携带IDH突变这一分子标志，诊疗模式大致相同。这类肿瘤主要发生于中青年，中位发病年龄在40岁左右。这批人上有老下有小，除了自身治疗花费，他们照顾家庭的能力会下降，而且还需要家庭成员的照顾。此时孩子很小，父母又处于六七十岁的年纪，往往力不从心，因此主要依靠配偶来支撑。而配偶既是家庭的经济支柱，也是生活负担的主要承担者，压力非常大。

另一方面，疾病会缓慢进展，部分星形3级、4级患者进展甚至很快，治疗迫在眉睫。在治疗过程中，传统的放疗和化疗副作用对患者的生活状态和精神状态无疑是雪上加霜。我们希望社会能够关注这一群体，在医保和用药方面给予优惠倾斜，比如将相关药物乃至更先进的放疗技术纳入医保目录，切实减轻患者和家庭的负担。同时，对于因病致贫或失业的情况，应予以大力关注，提供充分的就业机会，避免患者遭受歧视。在创新治疗层面，除了研发高效低毒的药物，还要推进分子靶向药物从根源上治疗，例如IDH抑制剂。国外已有此类药物上市，我们应积极推动其在国内的引进和应用。

从全病程及康复管理来看，部分患者可能很快出现肢体功能障碍、意识障碍甚至临终状态，因此需要做好缓和医疗和闭环管理。此外，超过一半的星形/少突胶质细胞瘤位于功能区，手术或放疗可能对功能造成影响。我们需要做好患者的肢体、语言、认知及心理康复，帮助他们重返社会或保留原有的社会角色，这对于患者本人、家庭和社会都是有利的。

马文斌教授：这项社会学调研由中国罕见病联盟主导，在此也感谢患者及家属的支持。除了中国罕见病联盟面向公众的问卷调查途径，此调研主要在四川大学华西医院、中国医学科学院北京协和医院和首都医科大学附属北京天坛医院三家医学中心和递爱之家患者组织内开展，并由天津大学的专家团队进行统计学分析与报告书写。调研从2025年7月开始，共纳入171例（有效问卷161例），来自全国27个省、市、自治区，具有一定代表性。调研的核心结果如下：

第一，患者以工作年龄人群为主，健康状态差：平均年龄41.8岁，30~50岁占比近70%。首发症状以癫痫（40.4%）最多。15.5%的患者因病致残。放疗（32.9%）、化疗（30.4%）相关不良反应/并发症发生率较高。

第二，误工失业多，亲友照护重：因病无业、失业或提前退休者占29.8%，因病误工或请假者占31.7%，患者年均误工损失约160天。54.7%的患者需要亲友照护，15.5%的亲友因照护患者而辞职，亲友年均误工损失约105天。

第三，经济负担重，间接费用占比高：确诊至今总直接医疗费用平均约15万元，个人自付比例48%。过去一年人均总费用约9.8万元，其中间接费用（误工、失业损失）占58.5%。负债患者家庭中，平均负债约27.8万元。

第四，生命质量与社会功能受损：健康效用值随肿瘤级别升高而下降，接受放化疗者效用值显著低于未接受者。社会功能、角色功能受损突出，患者对未来不确定性评分较高，心理负担大。

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马文斌 教授