一项Safusidenib治疗IDH1突变型脑胶质瘤的II期研究，日前在首都医科大学附属北京天坛医院正式启动。这项研究是针对3级或4级异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变型星形细胞瘤的干预性研究，有望为IDH突变型高级别胶质瘤患者带来新的希望。这也是国内启动的第一个Safusidenib治疗高级别胶质瘤的临床研究。
这项研究北京天坛医院主要研究者、神经外科学中心任晓辉教授说，这次研究是一项在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变型脑胶质瘤患者中评价safusidenib erbumine的有效性和安全性的II期、多中心临床研究。研究分为两部分，第一部分剂量确定研究已经在美国完成入组，第二部分将涵盖全球3个国家、40多家中心，其中中国有9家中心参与，试验为全球竞争入组。第二部分研究计划纳入符合条件的100例患者，以1:1比例随机分组，接受250毫克safusidenib或安慰剂（每日两次）治疗。第2部分研究的主要目标是评价safusidenib 维持治疗相比安慰剂治疗标准放疗或放化疗联合替莫唑胺辅助治疗后具有高危特征的IDH1突变型3级星形细胞瘤和4级星形细胞瘤的有效性，主要终点是盲态独立中心审查委员会（ BICR）根据神经肿瘤疗效评估标准（ RANO） 2.0 评估的无进展生存期（PFS）。次要终点包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、至缓解时间（ TTR）、药物代谢动力学（PK）特征等。
日前，在中国工程院院士、北京天坛医院神经外科学中心主任江涛的指导下，该项目召开临床试验启动会，会议围绕研究背景、方案设计、试验药物使用与剂量调整、药物警戒体系、伦理合规原则、GCP管理规范以及具体操作流程等方面内容，进行了系统性的介绍与培训。来自北京天坛医院的神经外科学中心临床试验团队、临床试验管理办公室及伦理办公室等部门的专家参会，并就患者招募策略、研究质量控制、试验流程优化与受试者权益保障等关键议题展开了深入交流和讨论。
任晓辉教授表示，对于已完成手术及标准治疗的IDH1突变型3级或4级星形细胞瘤患者，目前临床通常采取“观察等待”策略，直至疾病进展或复发。因此，亟需开发有效且耐受性良好的治疗方案，以进一步延缓疾病进展。Safusidenib在针对复发或进展性IDH1突变型脑胶质瘤的Ⅰ期研究中已展现出具有前景的抗肿瘤活性。前期研究数据显示，该药物具有良好的安全性与耐受性，且在IDH1突变型胶质瘤患者中的缓解率数据极具潜力，期待通过本次II期临床试验进一步验证其在IDH1突变型高级别星形细胞瘤（WHO 3/4级）中的临床获益，为患者提供新的治疗选择。
Safusidenib是一种新型、口服、强效且具有脑穿透性的靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的抑制剂，在未接受过化疗和放疗的2级IDH1突变胶质瘤患者中开展的二期研究取得积极结果，于2025年11月8日首次在线发表于《Neuro-oncology》杂志。
目前，上述研究已完成CDE临床试验登记平台的登记工作，具体信息参考链接：http://www.chinadrugtrials.org.cn/，登记号CTR20253759。
脑胶质瘤患者招募
尊敬的患者及家属：
我院正在开展一项由Nuvation Bio Inc./葆元生物医药科技（杭州）有限公司申办的 “一项在异柠檬酸脱氢酶 1（IDH1）突变型脑胶质瘤患者中评价 safusidenib erbumine 的有效性和安全性的 II 期、多中心临床研究”（方案编号：AB-218-G203）。本研究已获得中国国家药品监督管理局和本院伦理委员会的审核批准。
研究药物Safusidenib Erbumine是正在开发的一种口服的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变体抑制剂，主要用来治疗带有 IDH1突变的肿瘤，包括脑胶质瘤。目前，该药物尚未获批上市，仍处于临床试验阶段。在本临床研究中，患者将随机接受Safusidenib Erbumine或安慰剂治疗。
基本的入选条件：
1. 签署知情同意书（ICF）时，必须年满18周岁。
2. 根据 WHO 2021分类，经研究者评估，经组织学确诊为IDH突变3级或4级星形细胞瘤。
3. 筛选期间必须提供生物标志物状态文件，包括分子病理学和下一代测序 (NGS) 报告。生物标志物状态经研究者审阅符合入选要求，包括但不限于确定存在IDH1突变（R132H/C/G/S/L）。
4. 不得出现疾病复发或进展。
5. 已接受切除和/或活检；仅允许因与疾病复发或进展无关的原因（例如：切除残留肿瘤）而进行额外切除。
6. 受试者必须至少完成90%的计划的放疗（联合或不联合替莫唑胺治疗），并接受6-12个周期的替莫唑胺辅助治疗，且无疾病进展证据。必须在替莫唑胺末次给药后至少 28天且不超过75天进行随机化。
联系方式：
有意参与临床研究的患者，可与下列人员联系以了解更多信息：
医院：首都医科大学附属北京天坛医院
科室：神经外科
联系人：（主要联系人）赵老师/曾老师，（其他联系人）单老师
联系电话：（主要联系电话）17701027310 / 15120052259，（其他联系电话）17610156892
*该临床研究遵从相关的国家法规，您的隐私权亦会得到保护。欢迎有意参加者前来咨询。此招募广告适用于纸媒、网络平台、院内展架宣传
专家简介
任晓辉 主任医师
● 医学博士，师从王忠诚院士，主任医师，神经肿瘤外科四病区副主任
● 一直从事脑胶质瘤、原发中枢神经系统淋巴瘤等方面的临床研究，擅长脑胶质瘤和脑膜瘤的微创小切口手术治疗，擅长复杂脑积水的Y型分流和孤立颞角的转流手术治疗，国内率先开展孤立颞角和成人蛛网膜囊肿转流手术，效果良好
● 选派为中组部第十批第二期医疗援疆人才，2021年挂职新疆和田地区人民医院神经外科副主任，2023年被新疆维吾尔自治区委员会和人民政府评为“第十批省市优秀援疆干部人才”并记功一次
● 主持和参与多项国家自然基金研究工作，以第一或通讯作者在Neuro-oncology、Journal of Neurosurgery等杂志发表SCI收录论文18篇，中华神经医学杂志审稿专家
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