MT-125是处于临床阶段的生物技术公司Myosin Therapeutics开发的全球同类首创非肌肉肌球蛋白IIA（NMIIA）和NMIIB（马达蛋白）双重抑制剂，于2024年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予用于治疗恶性胶质瘤（包括胶质母细胞瘤[GBM]）的“孤儿药资格认定”。基于多年来针对纳米马达蛋白驱动肿瘤细胞的GBM生物学研究基础，MT-125能够同时针对GBM的增殖和侵袭表型发挥作用，同时提升放疗的疗效。

2025年6月，《Cell》（IF：42.5/Q1）上发表了关于MT-125的关键临床前研究成果——“MT-125抑制NMIIA及NMIIB并延长GBM患者生存期”（doi：10.1016/j.cell.2025.05.019）。该研究由美国斯克里普斯研究所神经科学家Courtney Miller教授与美国梅奥诊所神经肿瘤学家Steven Rosenfeld博士合作牵头完成，旨在探索MT-125用于抑制NMIIA和NMIIB并治疗GBM的效果。

结果显示，MT-125单药治疗在GBM临床前模型中展现出显著活性，且与放疗以及FDA批准的肿瘤药物联用后，在抑制肿瘤生长、延长患者生存期等方面呈协同效应。该研究总体表明，MT-125作为同类首创疗法，在GBM治疗中具有强大的临床转化潜力。

次月，同在《Cell》上，关于NMII小分子抑制剂研发与优化过程的文章——“具有临床应用潜力的NMII小分子抑制剂的开发”发表（doi：10.1016/j.cell.2025.06.006）。该研究由Courtney Miller教授与美国药物化学家Theodore Kamenecka博士、结构生物学Patrick Griffin博士共同牵头完成。

据悉，研究者通过合理的药物设计，开发了一系列对NMII具有相较于心肌肌球蛋白II（CMII）更高选择性的抑制剂，从而使其耐受性得到显著提升。正是基于此，针对肿瘤适应症而被推进研发的MT-125，以及另一款针对兴奋剂使用障碍的MT-110临床候选药得以被选出，并构成了三人联合创立的Myosin Therapeutics公司的核心管线基石。

再接再厉！2025年10月，Myosin Therapeutics公司宣布MT-125用于GBM治疗已获得FDA授予的快速通道资格。对此，现担任Myosin Therapeutics首席执行官的美国斯克里普斯研究所神经科学家Courtney Miller教授表示：“获得此认定印证了我们的核心信念——即便是对最具侵袭性的GBM，MT-125亦有望为患者带来全新治疗方案。快速通道所赋予的FDA开放沟通机制令我们倍感振奋，这将助力我们秉持以患者为中心的理念，加速推进MT-125的研发进程。”

与此同时，评估MT-125安全性、药代动力学及初步活性的首项人体（FIH）研究——I期STAR-GBM试验已获准在美国开展（NCT07185880）。据ClinicalTrials.gov官网，该研究计划于2025年11月启动，纳入约36例患者，并预计于2026年8月完成主要终点工作，2027年6月完成总体研究。主要终点是剂量限制性毒性、不良事件发生率及严重程度，次要终点包括最大耐受剂量，以及血药峰值浓度、半衰期等药代动力学参数。

入组标准：

● 血红蛋白≥9.0 g/dL

● 绝对中性粒细胞计数≥1500/mm³

● 血小板计数≥100,000/mm³

● 总胆红素≤1.5倍正常值上限（ULN）

● 丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天门冬氨酸氨基转移酶（AST）≤3倍ULN（若合并肝脏受累，≤5倍ULN）

● 凝血酶原时间（PT）/国际标准化比值（INR）/活化部分凝血活酶时间（aPTT）≤1.5倍ULN；或者，若正在接受抗凝治疗，INR或aPTT处于治疗目标范围内

● 血清估算肾小球滤过率（eGFR）≥60 ml/min

排除标准：

● 妊娠期女性

● 哺乳期女性

● 有生育能力的女性或男性，且拒绝采取充分避孕措施者