未破裂脑动静脉畸形（AVM）是神经外科领域极具挑战性的治疗难题。这类血管病变具有终生颅内出血风险，常导致卒中或死亡，在年轻患者中尤为显著。然而，目前所有可用治疗手段（包括显微外科、立体定向放射外科[SRS]和血管内栓塞术等）均存在手术相关风险。此外，神经影像学技术进步提高了未破裂AVM的偶然检出率，迫使临床医生权衡预防性治疗与病变自然破裂的相对风险。目前，未破裂AVM的最佳管理策略尚不明确，且存在广泛争议。

在此背景下，首都医科大学附属北京天坛医院王硕教授、陈晓霖教授等人基于中国AVM多模式治疗的多中心、前瞻性、登记注册MATCH研究，通过目标试验模拟方法评估了干预治疗（显微外科、栓塞术或SRS的单纯或联合治疗，干预组）vs观察与药物传统治疗（对照组）对未破裂AVM患者无出血生存率的影响。相关结果于2025年11月13日在线发表在《JAMA Network Open》（IF：9.7/Q1）上（doi：10.1001/jamanetworkopen.2025.43408）。

这项研究共纳入1770例基线未破裂AVM患者（中位年龄26.2岁[IQR，16.5-37.6]，男性占比59.8%）。主要终点为5年无出血生存率（定义为未发生AVM相关出血或死亡的存活率）；次要终点为10年无出血生存率。风险比（HR）和风险差异（RD）通过克隆-删失-加权法，结合逆概率删失加权生存分析进行估算。

结果显示，干预组患者的5年无出血生存率估计值为96.23%（95% CI，93.95%-97.65%），对照组为89.00%（86.37%-91.24%），风险差异为7.23%（4.78%-9.91%），出血相关风险比为0.44（0.33-0.57）。10年时，两组患者的风险差异为8.37%（2.68%-15.70%），风险比为0.56（0.42-0.69）。

未破裂AVM患者5年和10年的生存结局

基于克隆队列的模拟试验中比较治疗策略的加权累积风险曲线

5年无出血生存亚组分析

总体而言，这项模拟目标试验的结果表明，在MATCH研究的5年和10年随访期间，未破裂AVM出血风险显著降低与干预治疗相关。

然而，治疗获益并非在所有病变类型和干预方式中一致存在。事实上，在亚组分析中，研究人员未观察到高级别AVM或弥漫性畸形血管巢患者接受干预治疗的获益，结局与对照组相似。在敏感性分析中，仅显微外科切除这一干预手段与出血风险降低持续相关。

对此，首都医科大学附属北京天坛医院王硕教授、陈晓霖教授等人在文中表示：“我们在弥漫性畸形血管巢AVM方面有一项有趣发现：干预治疗在5年时具有保护作用，但到10年时结局出现逆转。这可能源于弥漫性病灶难以实现完全闭塞，初始治疗虽可减少分流并带来短期获益，但残余畸形血管巢或血流动力学改变可能易导致远期出血。这一结果提示，弥漫性AVM的早期治疗成功并不能保证持久的保护作用，长期监测至关重要。”

“另外，本研究主要分析中观察到的干预治疗获益，主要源于外科切除。但是，这不应被解读为对手术的完全推荐：干预治疗的类型与质量至关重要，最佳治疗方案必须根据个体病灶特征与临床情境量身定制。而且需注意的是，放射外科与血管内治疗策略往往需要多次治疗或与其他方式联用，每种治疗方式均存在额外风险。多次治疗的累积风险，需要在更大样本量、更长随访时间的数据集上进一步研究。”王硕教授等人补充道。

在《JAMA Network Open》同期刊发的述评“未破裂脑动静脉畸形的证据”（doi：jamanetworkopen.2025.43418）中，荷兰伊拉斯姆斯医学中心复杂显微血管外科联合主任Victor Volovici教授表示：“这项研究的结果符合预期、可靠性强且具有较高的临床意义。在5年随访时，与保守治疗组相比，干预组的出血风险已显著降低；且该风险降低幅度在10年随访时更为显著，提示存在预期的剂量-反应关系。这也提示，干预所带来的出血风险降低效应并未随时间推移而衰减。”

“MATCH合作组及这项目标试验模拟给我们带来了几点宝贵启示。第一，对于发病率低且伴终生出血风险的疾病，高质量的前瞻性、观察性数据所提供的证据，有时比执行质量欠佳的RCT更具价值。第二，特定的未破裂AVM患者可从干预治疗中获益。第三，正如预期，若医疗团队具备相应专业技术与临床经验，显微外科手术应作为脑AVM的首选治疗方式。”Victor Volovici教授补充道。