2025年11月19日-23日，第30届美国神经肿瘤学会（SNO）年会暨第7届世界神经肿瘤学会联合会（WFNOS）大会在夏威夷檀香山隆重举行。本届会议以“30 Years of Progress”为主题，汇聚了来自全球的科学家、临床医生、研究人员及行业代表，共同探讨神经肿瘤学领域的最新科研进展与临床实践。
本次大会期间，一场题为“重新定义IDH突变型胶质瘤管理：洞察现代诊疗范式”的专题研讨会成为焦点。本场专题会特邀肿瘤临床试验联盟（Alliance for Clinical Trials in Oncology）主席、美国梅奥诊所Evanthia Galanis教授主持，并邀请了杜克大学Katherine B. Peters教授、加州大学旧金山分校Shawn Hervey-Jumper教授以及维也纳医科大学Matthias Preusser教授组成权威讲师团，系统性地梳理了IDH突变型胶质瘤这一重要疾病从分子诊断、手术策略、靶向治疗到未来研究方向的全面革新，为与会者带来了一场内容详实的学术盛宴。
IDH突变型胶质瘤——不断演进的治疗标准
Evanthia Galanis教授在报告中系统回顾了IDH突变型胶质瘤的治疗演进。她指出，自2008年IDH1/2突变被确认为胶质瘤关键驱动因子以来，其通过积累致癌代谢物2-HG导致表观遗传失调、分化阻滞等机制已被明确阐释。临床中，约20%的胶质瘤存在IDH突变，患者普遍年轻（中位年龄30-40岁），癫痫是常见症状。
她强调，WHO 2021分类已将IDH状态作为诊断核心，并明确了从2级到4级的分级体系。当前标准治疗以最大安全范围手术为基础，对高危患者联合放化疗可显著延长生存。然而，传统治疗伴随显著毒性，且患者仍需面对癫痫、认知损伤等长期困扰。Galanis教授总结道，随着Vorasidenib等IDH抑制剂在全球陆续获批用于术后IDH突变型胶质瘤，治疗范式正转向更精准、更安全的靶向新时代，旨在为这类患者实现生存时长与生活质量的同步提升。
IDH抑制剂：胶质瘤精准治疗的新纪元
Katherine B. Peters教授详细介绍了IDH突变型胶质瘤靶向药物——Vorasidenib的里程碑式进展。她重点解读了关键的III期INDIGO临床试验：针对仅接受过手术、无需立即放化疗的IDH突变2级胶质瘤患者，与安慰剂相比，随访至20.1个月时，Vorasidenib组的中位无进展生存期（PFS）仍未达到，而对照组为11.4个月，疾病进展风险降低65%（HR=0.35，P<0.001）。同时，Vorasidenib组的下一次干预时间（TTNI）中位数也未达到，而对照组为20.1个月，疾病下一次干预风险降低75%（HR=0.25，P<0.001）。
更令人鼓舞的是其卓越的获益风险谱。Peters教授强调：“Vorasidenib的毒性谱与传统放化疗截然不同。它不引起化疗常见的恶心、呕吐、骨髓抑制，也没有放疗导致的长期认知功能障碍。”其主要不良反应为可逆的肝酶升高，且因不良事件停药率极低（3.6%）。此外，研究还发现Vorasidenib能显著降低64%癫痫发作频率，并且对患者的生活质量和神经认知功能无负面影响，这对于需要长期管理、追求正常生活的患者至关重要。
IDH突变型胶质瘤手术的角色演变
Shawn Hervey-Jumper教授则深入探讨了手术技术的演进和切除范围定义的精细化。他展示了一项由16个中心参与的RANO切除组的最新数据，该研究提出了基于术后T2/FLAIR影像残余体积的4级分类系统：
Class 1（超全切除）：切除范围超出T2/FLAIR边界。
Class 2（完全切除）：残余体积<5 cm³。
Class 3（次全切除）：残余体积5-25 cm³。
Class 4（部分切除）：残余体积>25 cm³。
数据显示，不同切除等级与WHO 2级IDH突变型胶质瘤患者10年生存率呈强相关。这一分类为术前手术目标设定提供了精确依据。此外，Hervey-Jumper教授还介绍了5-ALA荧光引导、术中MRI、拉曼光谱等新技术如何助力实现最大范围的安全切除。
IDH突变型胶质瘤的临床研究：迈向未来
Matthias Preusser教授将目光投向了未来。他提出了一系列待解答的临床问题：IDH抑制剂能否用于高级别肿瘤？能否与放化疗联合或作为维持治疗？进展后如何处理？他介绍了包括Ivosidenib、Olutasidenib、Safusidenib在内的其他IDH抑制剂的研发进展。同时，他重点介绍了两项即将开展的大型III期研究：1.VIGOR研究，旨在评估IDH突变2/3级星形细胞瘤患者在一线放化疗后，使用Vorasidenib作为维持治疗能否带来获益。2.ALLIANCE研究，旨在探索对于新诊断的3级星形细胞瘤，在放疗和替莫唑胺化疗基础上加入Vorasidenib是否能提高疗效。
此外，Preusser教授还提到了IDH疫苗（如IDH1-vac）在早期临床试验中展现出的免疫原性和潜在疗效，以及氨基酸PET成像在监测肿瘤代谢反应方面可能优于传统MRI的优势。
IDH突变型胶质瘤的复杂决策：应对不同人生阶段的患者独特需求
在病例讨论环节，专家们围绕一例34岁IDH突变2级胶质瘤男性患者的诊疗过程，采用了现代胶质瘤管理的多学科决策。专家们一致认为，在当今时代，年龄已不再是风险分层的核心因素，切除程度和肿瘤分子特征更为关键。对于该病例术后出现缓慢进展的情况，专家组讨论了观察、再次手术、放疗、化疗和IDH抑制剂等多种选择，并分享了该患者入组INDIGO研究的真实经历，Vorasidenib的治疗效果持续稳定，癫痫发作亦控制良好。
注：患者接受Vorasidenib治疗后，肿瘤体积逐渐减小
专家团及在场嘉宾还讨论了进展后管理、再次使用IDH抑制剂的潜力以及对于有生育需求的年轻患者保留生育能力的重要性，全面体现了以患者为中心、关注长期生活质量的个体化治疗理念。
结语
本次专题会清晰地勾勒出IDH突变型胶质瘤管理模式的蓝图：通过最大范围安全手术奠定基石，凭借Vorasidenib等靶向药物为低级别患者延迟甚至避免放化疗的毒性，并通过一系列前瞻性临床研究不断探索联合治疗、扩大适应症，最终使患者实现延长生存期与改善生活质量的双重目标。
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