脑动脉静脉畸形（bAVM）是四种主要血管畸形中的一种，其他三种包括静脉畸形、海绵状血管畸形（CCM）和毛细血管扩张。其中动脉静脉畸形是表型最显著的血管畸形类型之一。bAVM于1895年首次被描述，bAVM由动脉供血、动静脉之间具有高流量、低阻力分流的特征。畸形血管由各个方向汇聚的扩张动脉和扭曲搏动的静脉组成，无毛细血管。

对于AVM的疾病治疗，不同级别的AVM有不同的治疗方案，一般情况下，如果被诊断患有颅内AVM，医生会建议先观望病灶发展情况，如果非恶性，可以先等待，用药物控制，不必手术。反之，如果病灶较明显，可手术切除，可考虑栓塞（“胶水治疗”）疗法。如果病变处于不可接近的位置，可以考虑伽玛刀放射外科（GKRS），事实上GKRS是英国大多数动静脉畸形患者的首选治疗方法。治疗性的药物方面，Bevacizumab被报道已到临床一期实验。Bevacizumab是一种抗肿瘤药物，也称为Avastin。它是一种人源化的单克隆抗体，可靶向动静脉畸形血管内皮生长因子（VEGF），从而抑制病灶区的血管生成和生长。由于Avastin是一种蛋白类药物，其较难有效地通过血脑屏障，作用于病变脑区，因此小分子化合物类药物代表了一种更有吸引力的解决方案，如何靶向病变细胞，基于BRAF-MEK1信号通路激酶蛋白作为靶点的小分子抑制剂的设计与筛选则不断成为药物开发的核心方向。

本发明公开了一种小分子药物PLX4032在制备脑动静脉畸形疾病治疗的药物中的应用。

本发明的有益效果：

所示为构建的Braf-bAVM疾病小鼠模型用于评估小分子药物的治疗效果。a为BRAFV600E激酶选择性抑制剂PLX4032分子结构图与实验流程示意图，给药浓度为75mg/kg；对照组腹腔注射等量DMSO（Vehicle，载体）；b为给药组与对照组的病灶大小对比柱状图，纵坐标表示bAVM病灶区在前后方向上病灶直径大小（Nidus，AP diameter），误差棒表示平均值标准差，非配对T检验，**表示p<0.01，实验组（n=9），对照组（n=7）；c为部分实验小鼠的MRI T2序列扫描结果代表图。

所示为构建的Braf-bAVM疾病小鼠模型给药组与对照组H&E组织学染色结果。a为经局部注射AAV-miniBEND（mPro723-mCis700）-Cre后，BrafV600E-f1/f1小鼠大脑皮层脑切片的H&E染色代表性图像，a左半部分显示对照组（DMSO）结果，而a右半部分显示给药组结果，a显示了对照组和治疗组的两个代表性区域；b显示了对照组和给药组中畸形血管的密度；c显示了对照组和给药组中畸形血管的直径。