约半数缺血性卒中患者为轻型神经功能缺损（美国国立卫生研究院卒中量表[NIHSS]评分≤5分）。其中多达15%的轻度卒中患者可能出现早期症状恶化。发病90天后，约15%的轻型卒中患者遗留残疾，4%死亡。

多项试验的事后分析表明，静脉溶栓对轻型缺血性卒中可能具有治疗获益，根据试验入组标准，这些获益的患者多数可能存在致残性缺损。另外，两项针对非致残性轻度卒中患者的III期随机临床试验（PRISMS研究和ARAMIS研究）发现，阿替普酶静脉溶栓较抗血小板药物无显著获益，且数值上增加出血风险。最新发表的TEMPO-2试验纳入了存在血管闭塞或局部灌注异常的轻型卒中患者，结果显示替奈普酶静脉溶栓无临床获益，且可能增加死亡率。因此，尽管指南推荐对轻型但致残性卒中行溶栓治疗，目前尚无针对轻型卒中的单独试验证实其获益。此外，急诊评估时区分致残性与非致残性缺损存在实操困难。

尿激酶原作为特异性纤溶酶原激活剂，具有较低出血风险的优势，其动脉溶栓的疗效已获证实。近期试验表明，发病4.5小时内中-重度卒中患者静脉注射35mg尿激酶原的疗效不劣于阿替普酶，且安全性更佳。

目前尚不明确尿激酶原对轻型卒中是否获益，2025年3月来自北京天坛医院熊云云等在JAMA Neurology上公布了PUMICE试验结果，旨在评估发病4.5小时内轻型缺血性卒中（NIHSS评分≤5分）患者接受尿激酶原治疗的有效性与安全性。

本研究为一项多中心、前瞻性、开放标签、盲法终点评估的随机临床试验，于2022年11月至2023年12月期间开展，随访期为3个月。试验在中国89家医院进行。入组标准为：发病4.5小时内（以最后正常时间为准）美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）评分≤5分。计划接受血管内治疗的患者被排除。符合条件患者按1:1比例随机分组，分别接受尿激酶原35mg（15mg静脉推注+20mg持续输注30分钟）或标准治疗（由当地研究者决定采用抗血小板或抗凝治疗）。主要结局为90天改良Rankin量表（mRS）评分0或1分（范围0-6分，分值越高提示残疾程度越重）。安全性结局包括症状性颅内出血和死亡。

在3836例筛查患者中，1446例（37.7%）入组试验。中位年龄65.9岁（IQR 57.7-72.7），男性948例（65.5%）。尿激酶原组与标准治疗组各723例患者。主要结局达成率在尿激酶原组为88.5%（639例），标准治疗组为91.0%（658例）（相对风险0.97；95%CI 0.94-1.01；双侧P=0.12）。尿激酶原组症状性颅内出血发生率为0.7%（5/723），标准治疗组为0%；90天死亡率分别为2.3%与1.4%。

最终作者认为，本随机临床试验结果表明，对于发病4.5小时内的轻度缺血性卒中患者，尿激酶原在改善功能结局方面未显示出优于标准治疗的疗效，但两者安全性相似。

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