弥漫内生型桥脑胶质瘤（DIPG）是儿童最常见、恶性度最高的脑干肿瘤，中位生存期仅为10个月左右。目前除了放疗能够抑制肿瘤、缓解症状、延长生存期外，临床尚无有效上市药物。由合肥尚德药缘生物科技有限公司在中国特有药用植物中提取的天然小白菊内酯，改良合成小分子抑制剂ACT001，初步试验显示具有良好的抗癌活性，且能够减少放、化疗对正常组织的损伤。在澳大利亚开展的前期DIPG临床试验证实ACT001单药在部分患儿中具有初步效果，患者安全性良好。ACT001是国内首个获得美国儿童罕见病资格的药物，并于2017和2018年分别获得美国和欧盟胶质母细胞瘤孤儿药资格。
复旦大学附属华山医院神经外科正在开展由北京天坛医院放疗科牵头、合肥尚德药缘生物科技有限公司发起的“一项单臂、多中心评价ACT001联合放疗治疗初诊弥漫内生型桥脑胶质瘤患者安全性和有效性的II期临床研究”，该研究目前已获得国家药品监督管理总局批准以及华山医院伦理委员会批准，同意进行此项研究。
复旦大学附属华山医院神经外科实力雄厚，参与该研究的分中心PI是肿瘤放疗中心的汪洋主任医师和神经外科花玮主任医师，其他主要成员包括著名的小儿神经外科专家张荣主任医师和邱天明副主任医师，以及神经肿瘤药物治疗专家黄若凡副主任医师。该研究团队长期从事小儿神经肿瘤的手术、放疗、化疗、靶向治疗和免疫治疗，具有丰富的小儿神经肿瘤综合诊疗经验，在上海乃至全国享有盛誉。张菁主任和曹国英教授领衔的复旦大学附属华山医院I期临床研究中心也积极协助该项目顺利开展。
主要入选标准
5-15周岁患者，性别不限
经影像学或影像学加组织学（限立体定向活检）证实的DIPG患者
LPS评分≥70
既往未接受过抗肿瘤治疗（活检手术除外）
注：以上为主要入选标准，详情请咨询医生。
如您和您的孩子有意向参加该项研究，或者想进一步了解具体信息，请与以下研究医生联系，他将会详细地向您介绍研究内容。
复旦大学附属华山医院神经外科/肿瘤放疗中心
汪洋 主任医师
周老师/18994926151
复旦大学附属华山医院总院
周三下午 | 门诊七楼21号诊室 |
复旦大学附属华山医院西院（虹桥院区）
周一上午 | 门诊二楼特需门诊8号诊室 |
周四上午/下午 | 门诊一楼12号诊室/门诊二楼特需门诊9号诊室 |
周五上午 | 门诊一楼20号诊室 |
更多详情咨询，欢迎点击下方图片或添加脑医咨询冯老师了解：13062815932（微信同号）
参研中心一览
复旦大学附属华山医院
分中心PI专家介绍
汪洋 教授
主任医师，肿瘤学博士
复旦大学附属华山医院放疗中心副主任，党支部书记
复旦大学附属华山医院射波刀中心主任医师
中华医学会肿瘤放疗专委会神经肿瘤筹备学组副组长
中国医师协会胶质瘤放疗专委会副主委
中国抗癌协会小儿神经肿瘤专委会副主委
中国研究型医院学会放射肿瘤学专委会神经肿瘤学组副组长
中国抗癌协会神经肿瘤专委会常委
中国临床肿瘤学会（CSCO）神经肿瘤专家委员会委员
上海市抗癌协会儿童肿瘤专委会常委
上海市抗癌协会神经肿瘤专委会常委
2006年和2016年分别荣获教育部科技进步一等奖（4/14）和上海市科技进步一等奖（4/11）; 2003年和2016年分别在美国哈佛大学Beth Israel Deaconess 医学中心和美国托马斯杰斐逊大学医院进修。
分中心PI专家介绍
花玮 教授
复旦大学附属华山医院神经外科 主任医师，师从周良辅院士。
中国医师协会脑胶质瘤专业委员会青年副主任委员、中华医学会神经外科分会会员等。
已发表论文50余篇；参编神经外科专著8部；申请专利8项。
荣获第33届上海市优秀发明一等奖（2021年，第一）、教育部高等学校科技进步奖一等奖（2018年，第六）、上海市科技进步奖一等奖（2019年，第九）、上海市星光计划一等奖（2018年，第一）、中国抗癌协会科技奖三等奖（2018年，第一）、上海市优秀发明一等奖（2018年，第二）、上海市抗癌协会科技奖一等奖（2017年，第一）、上海市青年拔尖人才 （2016年）、第25届上海市优秀发明一等奖（2013年，第三）等。
2013年在美国洛杉矶学习1年，2018-2019年分别在美国哈佛大学医学院、法国斯特拉斯堡医学院培训；2017年在西藏昌都市洛隆县人民医院支边，相关事迹被新华社、文汇报等报道。
张荣 教授
复旦大学附属华山医院神经外科教授，主任医师，医学博士
复旦大学附属华山医院宝山院区神经外科副主任
复旦大学附属华山医院儿科中心副主任
复旦大学附属华山医院小儿神经外科组长
中华医学会专业学组组长
国家神经疾病医学中心小儿神经外科联盟主席
中国医药教育协会小儿神经外科（互联网）副主任委员
上海市抗癌协会儿童肿瘤专业委员会副主任委员
上海医学会神经外科学会小儿神经外科学组副组长
中国医师协会胶质瘤委员会生殖细胞肿瘤组副组长
长期从事神经外科临床工作，擅长小儿神经系统肿瘤和先天性畸形的诊断和治疗
邱天明 教授
复旦大学附属华山医院神经外科，师从周良辅院士，医学博士，副主任医师，小儿神经外科骨干
复旦大学十佳医务工作者
主持和参与国自然、“十二五”，“863”等多项国家及省部级课题
2017年获中华医学会神经外科分会青年医生手术大赛肿瘤组全国总冠军
曾荣获“上海市优秀青年医师”称号、“上海市医学会神经外科年会优秀SCI论文一等奖”
完成美国哈佛医学院“全球临床研究学者培养计划（GCSRT）”
擅长各类小儿神经肿瘤的手术治疗，包括：髓母细胞瘤，松果体区肿瘤，生殖细胞瘤、脑干肿瘤、颅咽管瘤等
黄若凡 教授
复旦大学附属华山医院神经肿瘤综合治疗部
复旦大学附属华山医院肿瘤科
医学博士，副主任医师
中国抗癌协会神经肿瘤专业委员会委员
主持多项早期肿瘤药物临床研究
以第一作者/通讯作者在Cell Discovery、BMC Cancer等杂志发表多篇论著
专注神经肿瘤，包括胶质瘤、生殖细胞肿瘤、髓母细胞瘤、转移瘤的综合诊治
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