近期，阿斯利康正式宣布，中国国家药品监督管理局已批准科赛优®（硫酸氢司美替尼胶囊）用于3岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者治疗，成为中国大陆首个且唯一获批用于该全年龄段人群的靶向治疗药物。
NF1是一种罕见、进展性、遗传性疾病，由NF1基因突变所致，多在儿童早期确诊并持续至成年，可累及全身多系统。约50%NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，随病程进展可引发疼痛、外形畸形、运动障碍、气道/视力受损等严重致残症状，成人患者长期面临无有效药物、治疗断层的困境。
此次获批基于全球首个且唯一针对NF1‑PN成人患者的Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究KOMET（推荐阅读：《【风向标｜研究】Ⅰ型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤成人患者药物治疗的III期全球多中心研究取得成功，加速惠及更多患者！》），该研究纳入13个国家145名成人患者，也是该领域规模最大的全球多中心临床试验。
● 核心疗效：第16周期客观缓解率（ORR）司美替尼组20%，显著优于安慰剂组5%，具有统计学差异；86%患者缓解持续≥6个月，疼痛强度、镇痛药物用量均有改善。
● 中国亚组：中国4家研究中心贡献高质量数据，显示显著临床获益，相关结果已于2026年3月28日在上海整形科技周发布。
● 安全性：与既往儿科应用经验一致，未出现新的安全信号。
司美替尼作为口服选择性MEK抑制剂，通过阻断异常活跃的MEK1/2激酶，抑制肿瘤细胞失控生长，从而控制PN进展、改善症状，为无法手术患者提供关键治疗手段。该药物此前已在全球多地获批用于儿童NF1‑PN患者，2025年11月获美国FDA批准成人适应症（推荐阅读：《【风向标｜药械】司美替尼获FDA批准用于治疗Ⅰ型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤成人患者》），此次中国获批进一步实现3岁及以上全年龄段覆盖，成为国内首个针对该人群的靶向药物，正式填补国内成人患者长期无有效药物的治疗空白。
KOMET研究中国牵头研究者、中山大学肿瘤防治中心陈忠平教授表示，“成人NF1‑PN患者疾病负担沉重，司美替尼在儿童中已验证疗效，KOMET研究进一步证实其可控制肿瘤、改善症状、安全性良好，中国数据为全球研究提供关键支持，有望实现儿童到成人全生命周期守护。”
深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心邹杨主任指出，“成人患者长期治疗选择有限，此次适应症扩展填补成人治疗空白，为患者带来期待已久的希望。”
截至目前，司美替尼已基于KOMET研究在美国、欧盟、日本等多国获批用于NF1‑PN成人患者，全球逐步构建从幼儿到成人的连续治疗体系。阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静博士表示，“罕见病创新是公司重要研发布局，本次获批依托中国研究者深度参与，为中国成人患者带来新选择，助力全生命周期管理；未来将持续加速引入创新药、开展本土研究，惠及更多罕见病群体。”
此次获批标志着我国NF1‑PN治疗正式进入儿童+成人全覆盖的精准靶向时代，为这一终身性罕见病搭建起全周期、规范化的治疗框架，显著提升患者治疗可及性与生活质量。
