帕金森病（PD）是全球第二大神经退行性疾病，随着人口老龄化进程加速，患病人数持续攀升。当前主流治疗方案以左旋多巴等药物替代和脑深部电刺激（DBS）手术为主，虽能在一定程度上缓解症状，却无法逆转或阻止多巴胺能神经元持续丢失的病理进程。尤其对于病程较长、药物疗效已明显下降的中晚期患者，现有手段的局限性日益突出，临床亟需能够从根源上修复受损神经功能的创新疗法。

2026年6月，上海跃赛生物科技有限公司（Unixell Biotech，以下简称“跃赛生物”）自主研发的异体iPSC来源中脑多巴胺能神经前体细胞注射液UX-DA003迎来关键里程碑：该产品于6月3日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可，6月19日再获美国食品药品监督管理局（FDA）IND批件，成为全球少数在中美两国相继获批临床的通用型帕金森病细胞治疗药物。2026年9月10日，UX-DA003进一步获得FDA授予的快速通道资格（Fast Track Designation），标志着其在未满足医疗需求领域的临床价值获得国际监管机构的高度认可。

UX-DA003的研发依托跃赛生物完全自主研发的技术体系。公司由中国科学院脑智中心高级研究员陈跃军教授创立，自主开发了高通量单克隆谱系示踪新技术SISBAR，首次破解了人多能干细胞向多巴胺能神经元分化过程的“黑匣子”，并在此基础上建立了高精度定向分化系统SphereDiff，实现了功能性多巴胺能神经元的高效制备。

在细胞来源层面，跃赛生物构建了遗传背景清晰、分化潜能优异的通用型iPSC种子细胞库，已通过中国食品药品检定研究院（NIFDC）和美国FDA的严格质量检测与认定，为UX-DA003的标准化生产和全球临床转化奠定了坚实基础。这意味着该产品具备“现货型”供应能力，可大幅缩短患者等待时间并显著降低治疗成本。

临床前研究数据显示，UX-DA003在多个关键指标上展现出显著优势：

功能性多巴胺能神经元纯度方面，移植细胞中功能性多巴胺能神经元比例达到50%~60%，远超行业平均水平（2%~15%）。这一纯度优势直接转化为治疗潜力的提升——优化后的细胞纯度使所需临床剂量较传统细胞治疗方案降低50%~80%。

长期安全性方面，移植后6个月细胞增殖率仅为0.23%，低于文献报道的0.5%~11%范围，有效降低了细胞治疗产品长期安全性风险。

疗效机制方面，UX-DA003能剂量依赖性地改善帕金森病模型动物的运动障碍，显著增加纹状体多巴胺信号，移植的多巴胺能神经元能准确整合入宿主脑环路，并与宿主神经元形成稳定的功能性连接。

2026年7月1日，UX-DA003注射液的I/II期临床试验（临床登记号：CTR20262508）完成首次公示，试验全称为“评价UX-DA003注射液在帕金森病患者中安全性、耐受性和初步疗效的I/II期临床试验”。该试验为单臂、开放、非随机化设计，计划在国内入组12例患者，由上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科刘军教授担任主要研究者。

试验采用脑立体定向双侧壳核细胞注射给药，一次手术给药。I期阶段主要评估安全性和耐受性并确定II期推荐剂量（RP2D）；II期阶段则评价RP2D剂量下的有效性，为III期确证性临床研究提供依据。主要终点指标为给药后6个月的不良事件及严重不良事件发生率，次要终点涵盖PET检测的18F-FP-CIT摄取变化、MDS-UPDRS各部分评分变化、每日总“关”期时间变化以及左旋多巴等效剂量变化等多维度评估。

值得关注的是，UX-DA003的获批标志着跃赛生物“自体+异体”双路径战略在帕金森病赛道全面落地。自体路径产品UX-DA001（推荐阅读：《【风向标｜药械】跃赛生物UX-DA001治疗帕金森病的临床I期试验首例患者6个月随访数据公布》）是全球首款同时在中美获批进入临床的iPSC来源帕金森病自体细胞治疗药物，目前正在瑞金医院开展I期临床试验，首例患者治疗已满一年，临床数据显示安全性良好且疗效显著，运动功能及生活质量均有所改善，该产品还于2025年6月获得FDA快速通道资格认定。而异体路径产品UX-DA003则以通用型种子细胞制备，面向更广泛的患者群体，尤其适合疾病进展较快、急需治疗的患者。

跃赛生物CEO吴岚林表示：“自体与异体iPSC疗法针对帕金森病不同的临床场景，我们的双路径战略不仅为患者提供灵活、个体化的治疗选择，也加速了iPSC再生医学的规模化产业化进程。”

从宏观视角看，UX-DA003的开发历程折射出中国iPSC再生医学产业从跟随到引领的转变。随着标准化、规模化生产能力逐步成熟，通用型细胞治疗产品有望打破自体细胞疗法在成本、周期和可及性方面的瓶颈，推动细胞治疗从“个性化定制”走向“普惠化供应”。当然，iPSC细胞治疗在帕金森病领域的临床应用仍面临移植细胞长期存活率、免疫管理策略优化以及多中心临床数据验证等多重挑战，后续临床研究的每一步进展都将牵动行业的关注目光。