在全球人口老龄化加剧的背景下，帕金森病这一常见的中枢神经系统退行性疾病，正给越来越多的患者带来痛苦。帕金森病的主要特征是大脑中多巴胺神经元逐渐丧失，进而引发运动功能障碍，像静止性震颤、运动迟缓等症状十分常见。据统计，我国65岁以上人群帕金森病患病率为1.63%。随着人口老龄化加剧，预计到2030年，中国帕金森病患者人数将超过500万。

为了解决此类患者的治疗困境，上海跃赛生物科技有限公司自主研发了用于治疗帕金森病的中脑多巴胺能神经前体细胞药物UX-DA001。该药物是全球首款同时在中美获批进入临床阶段的iPSC来源帕金森病自体细胞治疗药物，由患者自身的外周血细胞经重编程和体外分化制备得到，并通过微创手术，将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入脑部。患者接受治疗时，无需使用免疫抑制剂，从而降低免疫相关副作用的风险。同时UX-DA001有望重建帕金森病患者中严重受影响的神经网络，并恢复患者的运动和非运动功能，以提升患者生活质量。

2025年初，UX-DA001注册临床l期正式启动，主要研究者为上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称“瑞金医院”）神经内科主任刘军教授。首例入组患者为1名中重度帕金森病女性患者，术前每日服用4种抗帕金森病药物，但仍存在明显的症状波动，且伴随睡眠障碍、自主神经功能障碍等严重影响生活质量的非运动症状。

2025年3月1日，瑞金医院功能神经外科主任李殿友教授精准地完成了首例患者的UX-DA001微创手术。该手术顺利完成，标志着中国首例注册临床级自体iPSC衍生细胞药物治疗帕金森病的正式落地，也标志着干细胞治疗神经退行性疾病正迈入实质性临床转化阶段。

随后，UX-DA001于2025年6月正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“快速通道”资格。这一重要里程碑标志着UX-DA001在临床价值、潜在疗效与未满足医疗需求方面获得国际监管机构的高度认可，为产品在美国的加速开发和注册申报提供了制度支持。

I期临床试验主要研究者刘军教授

跃赛生物创始人陈跃军教授与李殿友主任针对首例患者的术前影像结果进行手术路径规划

再接再厉！在2025年10月5日至9日于美国夏威夷檀香山举行的国际帕金森病和运动障碍大会（MDS 2025）的“最新突破”报告环节，该项I期试验首例患者接受UX-DA001后6个月的积极数据正式公布。

据报告，首例患者的6个月随访数据显示，UX-DA001具有良好安全性和显著疗效：

● 患者对手术耐受良好，未出现严重不良事件或与移植细胞相关的不良事件；

● 患者的运动功能显著改善：OFF期的MDS-UPDRS-III（运动障碍协会统一帕金森病评定量表III）评分改善21分，ON期改善9分，两种状态下的改善率均超过45%；

● 每日OFF期时间平均减少3.6小时，无困扰性运动障碍的ON期时间增加3.3小时；

● 非运动症状有所缓解，NMSS（非运动症状量表）和PDQ-39（帕金森病问卷-39）生活质量评分均有早期积极改善；

● 18F-FP-CIT PET成像显示，移植双侧壳核的PET摄取信号持续升高，为多巴胺转运体表达、细胞存活及功能整合提供了客观证据。

在MDS 2025大会上负责报告UX-DA001最新结果的研究团队成员之一、瑞金医院神经内科周立彻博士表示：“通过将影像结果与基于UPDRS的临床评分相结合，这项试验实现了双层评估，使主观功能状态得到了客观生物学证据的支持。这种方法加强了临床结果的验证，并加速了帕金森病细胞疗法的推进/终止决策进程。”

针对该研究相较于其他自体干细胞研究的独特之处，周立彻博士补充道：“UX-DA001的核心优势在于其技术平台能够实现更高的靶细胞比例和纯度。这使得在注射总细胞数更低的情况下达到相当的疗效，从而缩短了移植手术时间，并提高了其可靠性和安全性。”

目前，针对UX-DA001的I期临床试验仍在进行中。得益于首名入组患者所呈现的积极治疗结果，跃赛生物科技及临床团队对该试验的良好发展前景抱有充分信心。该公司明确，战略合作伙伴关系在加速创新疗法研发与普及进程中具有重要推动作用，因此积极敞开合作大门，欢迎国内外志同道合的生物制药企业及投资者与其开展深度交流，携手为全球帕金森病患者研发并推广全新的改良型治疗方案。