弥漫内生型脑桥胶质瘤（DIPG）是儿童脑干最常见的恶性肿瘤，发病高峰在5至9岁。由于肿瘤位于脑桥，手术切除几乎不可能，目前标准治疗仅为局部放疗，患儿中位生存期仅9至11个月。过去数十年间，多项靶向和免疫治疗尝试均未取得实质性突破，DIPG因此被称为“儿童癌王”，治疗需求极为迫切。

ACT001是一款由南开大学陈悦教授团队原研、天津尚德药缘开发的口服小分子药物。其作用机制为抑制NF-κB和STAT3双靶点，同时影响PAI-1进而阻断PI3K/AKT通路，从而抑制肿瘤增殖、侵袭和迁移。此外，它还能调节肿瘤细胞线粒体代谢和组蛋白甲基化水平，增强放疗敏感性，且对正常细胞有一定保护作用。凭借这些特性，ACT001能够有效穿透血脑屏障，在脑内达到较高浓度。

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截至目前，中国已开展多项ACT001相关临床试验。其中一项由北京天坛医院邱晓光主任团队牵头、针对初诊DIPG的II期研究（ChiCTR2300074598），于2026年6月在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布结果。该研究纳入33例5至15岁患儿，接受ACT001联合放疗治疗。结果显示，客观缓解率为30.3%，疾病控制率达75.8%；中位总生存期为12.7个月，一年生存率为50.1%，均显著优于历史对照数据。安全性方面，绝大多数不良事件为1至2级，未发生治疗相关死亡，无患者因毒性停药。该研究结论认为，ACT001联合标准放疗在初诊儿童DIPG中具有明确的抗肿瘤活性和良好的安全性，支持进一步开展III期验证。

放眼全球，基于前期临床前和I期研究显示的良好安全性和初步疗效，ACT001早在2017年11月8日，就获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，适应症为多形性胶质母细胞瘤；2021年，该药进一步获得美国FDA批准的儿童罕见病资格，系中国自主研发获得的首个儿童罕见病资格；2023年12月20日，又获得FDA快速通道资格，用于治疗儿童弥漫性中线胶质瘤（包括DIPG）。

据悉，ACT001的全球多中心II期临床试验——“ACT001在儿童和青少年弥漫内生型脑桥胶质瘤及H3K27突变型高级别胶质瘤中的II期临床试验”（NCT06838676）已于2025年7月启动。该研究由美国国家儿童医院申办，计划在全球约20家中心入组60例患者，覆盖美国、澳大利亚、加拿大、德国和新西兰等国家，设两个队列：A队列为初诊DIPG患者，要求完成标准放疗（54Gy）后28至35天内入组；B队列为进展、复发或难治性DIPG以及H3K27突变的高级别胶质瘤患者。该研究预计2028年7月完成主要终点研究，2035年7月完成整体研究。我们不妨拭目以待！