近年来，诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法成为全球再生医学与免疫治疗的前沿方向。士泽生物医药（苏州）有限公司（“XellSmart biomedical [Suzhou/US] Co., Ltd”，以下简称“士泽生物”）凭借其“异体通用、现货型”iPSC技术平台，在难治性疾病治疗领域接连取得重大突破。

2026年1月15日，FDA正式授予其开发的异体iPSC来源自然杀伤细胞（iPSC-NK）孤儿药认定，用于治疗恶性胶质瘤。这是继该公司在帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等领域取得多项“全球首个”成果（推荐阅读：《【风向标丨药械】‌中国自主研发的iPSC（诱导多能干细胞）衍生细胞药在治疗帕金森病及渐冻症领域取得重要进展》）之后，在神经肿瘤免疫治疗领域取得的又一突破。

自然杀伤细胞（NK细胞）是先天免疫系统的重要成员，无需预先致敏，即可识别并杀伤肿瘤细胞，在抗肿瘤免疫监视中发挥关键作用。与T细胞相比，NK细胞引起细胞因子风暴或移植物抗宿主病的风险较低。iPSC技术的出现，为NK细胞的规模化、标准化生产提供了革命性平台。此次孤儿药认定为士泽生物提供了政策支持，有望加速其进入临床试验阶段。

与此同时，士泽生物开发的XS-411注射液（异体通用iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞）在帕金森治疗领域已取得一系列里程碑：

● 2024年：获批“中国首个”iPSC衍生细胞治疗帕金森病的国家级备案临床研究，与上海市东方医院刘中民院长团队合作完成包括中国首例在内的多例患者治疗，随访超18个月，结果显示安全性良好，患者“开关期”异常波动时间缩短、MDS-UPDRS评分显著改善。

● 2025年1月：美国FDA一次性无发补完全批准XS-411的IND申请，允许在美国开展注册I期临床试验，并授予特殊豁免权。

● 2025年4月：与国家神经疾病医学中心（首都医科大学附属北京天坛医院冯涛主任牵头，联合北京协和医院）合作的注册临床试验启动，针对原发性帕金森病，目前已完成首例给药。

● 2025年4月：由复旦大学附属华山医院王坚主任牵头的随机双盲对照I/II期试验启动，针对早发性帕金森病，目前已完成首例给药。

士泽生物的XS-228注射液（异体通用iPSC衍生亚型神经前体细胞）也在脊髓损伤和肌萎缩侧索硬化症领域创造了多个“全球首个”：

● 2023年：获得FDA授予的孤儿药认定，成为全球首个用于治疗肌萎缩侧索硬化症的iPSC衍生细胞药。

● 2024年：国家级备案临床研究获批，完成包括全球首例在内的多例患者治疗，初步结果显示可有效延缓疾病进展。

● 2025年2月：FDA完全批准其IND申请，成为全球首个正式获批在美国开展注册临床试验的肌萎缩侧索硬化症再生神经细胞产品。同年9月，由北京大学第三医院樊东升主任牵头的注册I/II期试验启动，目前已完成首例给药。

● 2025年7月，中山大学附属第三医院戎利民院长牵头临床试验，用于治疗脊髓损伤，并已完成全球首例患者给药。