近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（“XellSmart biomedical [Suzhou/US] Co., Ltd”，以下简称“士泽生物”）在神经退行性疾病治疗领域捷报频传，其自主研发的两款临床级iPSC（诱导多能干细胞）衍生细胞药分别在治疗帕金森病（PD）及渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）方面取得了显著进展，为患者带来了新的治疗希望。
XS-411注射液治疗帕金森病，获中美药监局完全批准开展注册临床试验
继2024年士泽生物开展国内首个临床级iPSC衍生神经前体细胞治疗中重度帕金森病的国家级备案干细胞临床研究后，2025年1月，士泽生物开发的全球首个异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS-411注射液）用于治疗帕金森病的新药注册临床试验申请（IND）获得了我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。
同样在2025年1月，XS-411注射液的研究性新药申请（IND）又获美国食品药品监督管理局（FDA）的一次性无发补完全正式批准，用于在美国治疗帕金森病的注册临床I期试验；并且，美国FDA还同步正式批准授予了士泽生物帕金森病新药的特殊豁免权（Exemption），用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验。
● 技术优势：通过HLA配型优化和免疫调节技术实现“现货型”供应，移植细胞可在宿主脑内长期存活并建立功能性神经突触连接，预计2028年提交新药上市申请（NDA）。
● 治疗展望：士泽生物开发的通用型多巴胺能神经细胞再生治疗帕金森病，有望通过“对因治疗”逆转帕金森病的发展进程。
● 试验规划：国内将由首都医科大学附属北京天坛医院冯涛主任作为牵头PI及临床总负责人、北京协和医院包新杰主任作为联合中心及联合负责PI合作开展。该试验将覆盖中重度帕金森病患者，目标通过纹状体壳核区立体定向移植实现神经功能重建。
● 临床进展：该疗法在中国已完成首例受试者治疗，随访期超过12个月，无细胞疗法相关不良事件出现；且多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善，其中MDS-UPDRS降低40%，开关期异常波动时间缩短60%。
渐冻症全球孤儿药获批国家级备案临床并完成全球首例入组
继2024年士泽生物启动全球首个并且是国内迄今唯一正式获批开展的异体通用型临床级iPSC衍生神经细胞再生治疗渐冻症的临床研究后，近日，士泽生物联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民教授团队等顺利完成该研究的全球首例患者入组。
据悉，该临床研究采用的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（FIC），早在2023年即获得FDA认证授予全球孤儿药（ODD）资格，这不仅是首个中国自主研发的iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格，也是全球首个且迄今为止唯一一个用于治疗渐冻症并拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物。2025年2月，该药的研究性新药申请（IND）也正式获FDA完全批准开展注册临床试验，由此，它也成为全球首个且迄今唯一正式获批在美国开展注册临床试验的用于治疗渐冻症的再生神经细胞治疗产品。另一方面，士泽生物开发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液（“XS-228注射液”）用于治疗渐冻症的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。
● 研究进展：已完成包括全球首例在内的多例渐冻症患者异体通用细胞移植治疗，临床随访结果显示士泽生物iPSC衍生亚型神经细胞药治疗渐冻症安全且有效延缓疾病进展。
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