对于ChiariⅠ型畸形合并脊髓空洞症患者，后颅窝减压能够改善症状、促进空洞消退，但是否应同时切开硬膜并行扩大成形，长期存在争议。硬膜内操作可能增加脑脊液相关并发症，保留硬膜则可能面临减压不足和再次手术。如何平衡近期风险与疗效持久性，是术式选择的关键。

2026年5月27日，Park-Reeves脊髓空洞症研究联盟在《NEJM》（IF：84.5）发表多中心整群随机对照试验成果——“ChiariⅠ型畸形合并脊髓空洞症的减压治疗：是否联合硬膜扩大成形术”（doi：10.1056/NEJMoa2402821），比较后颅窝减压联合硬膜扩大成形（PFD-D）与单纯后颅窝减压（PFD）的安全性及疗效，为这一争议提供前瞻性证据。

研究在38个中心纳入162例≤21岁患者，要求小脑扁桃体下疝≥5 mm、脊髓空洞最大前后径3.0-9.9 mm，排除既往接受减压手术及部分复杂颅颈交界区异常者。随机分配以中心为单位，同一中心实施相同术式；PFD-D组78例，PFD组84例。PFD在骨性减压及硬膜外处理后保留硬膜完整，PFD-D则切开硬膜、按需进行硬膜内操作并扩大修补。主要终点为术后6个月内手术并发症，次要终点包括临床改善、空洞缩小、再次减压及健康相关生活质量。

结果显示，PFD-D组与PFD组分别有11/78例（14%）和5/84例（6%）发生并发症，校正后比值比为2.59（95%CI，0.86-7.84；P=0.11），主要涉及假性脑膜膨出、脑脊液漏及化学性脑膜炎等。尽管差异未达统计学显著性，PFD-D组发生率在数值上较高，且置信区间较宽，不能据此认定两种术式安全性相同。

空洞变化与再次减压呈现不同趋势。术后10-24个月评估中，PFD-D组空洞最大前后径平均缩小3.08 mm，PFD组为1.22 mm，组间均值差1.86 mm（95%CI，1.27-2.46）。同一随访窗口内，两组分别有2/78例（3%）和12/84例（14%）接受再次减压，相关指征包括空洞无反应或进展，以及伴随的持续或新发症状体征。影像学差异尚不能直接等同于功能获益。两组临床改善比例分别为58%和46%，比值比为1.56（95%CI，0.85-2.94）；健康相关生活质量改善幅度接近。研究未能确认PFD在临床改善和空洞消退方面的非劣效性；次要终点亦未纳入多重比较校正的层级检验，不能据此作出确定的优效或非劣效结论。

这项试验提示，术式评价需要同时考虑并发症、空洞反应和再次干预，单一结局不足以概括整体价值。研究样本量有限，硬膜内操作和修补材料未统一，再次减压决策也可能受术者判断影响；结果不宜直接外推至更大空洞或其他年龄人群。PFD-D所呈现的空洞缩小和减少再次减压信号，为临床权衡提供了依据，但其长期神经功能与脊柱结局仍待明确。

研究第一作者暨通讯作者、美国弗吉尼亚联邦大学医学院神经外科主任David Limbrick教授表示，“儿童神经系统疾病虽然并不常见，但当患病的是自己的孩子时，疾病有多罕见便不再重要，孩子的疾病会成为你生命中最重要的事。我们为解决这一问题已努力了三十多年，这项研究的结果将影响北美每一位Chiari畸形合并脊髓空洞症患儿的治疗方式。以往，当家属询问哪种治疗对自己的孩子最安全、最有效时，我们没有数据能够回答。如今，这项研究为每年受到这一疾病影响的数千名患儿及其家庭，提供了他们期盼已久的答案。”