NF2相关神经鞘瘤病（NF2-SWN）是一种由NF2抑癌基因胚系或体细胞功能缺失导致的常染色体显性遗传病。该基因编码Merlin蛋白，通过连接细胞膜与细胞骨架，负向调控Hippo、PI3K-AKT等多条促增殖通路。NF2基因发生点突变、缺失突变或剪接变异后，Merlin蛋白丧失功能，施万细胞脱离接触抑制，异常增殖形成双侧前庭神经鞘瘤及多发脑膜瘤、脊柱肿瘤。患者常于20~30岁出现进行性听力丧失、平衡障碍、颅神经麻痹，目前全球范围内尚无获批的有效治疗药物，手术和放疗仅能缓解局部症状，无法阻止疾病进展。

ST002是一款基于神拓生物自有的5G-LVV慢病毒载体平台开发的体内基因治疗药物。该载体系统经工程化改造，针对体内基因递送进行了优化，具备增强的安全特性和调控性转基因表达能力。ST002通过瘤内注射将正常NF2基因递送至突变肿瘤细胞，恢复Merlin蛋白表达，从而从源头抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。临床前体外及动物模型研究显示，ST002能显著缩小肿瘤体积，且未观察到严重载体相关毒性。

2025年2月，ST002的全球首个针对NF2-SWN的药物临床试验（NCT06834438）在中国医学科学院肿瘤医院正式启动，主要研究者为李宁教授。截至2025年12月：该试验的早期探索性（剂量递增/安全性）阶段已完成全部预设患者的给药。初步观察结果显示，安全性方面未出现剂量限制性毒性，药效方面观察到肿瘤生长抑制或缩小的积极趋势，具体数据有待后续完整公布。

2026年3月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予神拓生物技术（杭州）有限公司（Santo Therapeutics Co., Ltd.）自主研发的NF2基因替代治疗药物ST002孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定，用于治疗NF2-SWN。这两项FDA认定在短时间内先后授予，凸显了ST002在应对这一罕见且严重的遗传性疾病中显著未满足医疗需求的潜力，并为其后续临床开发提供有力支持。

神拓生物创始人周露博士表示：“FDA授予的这两项认定是对ST002及其解决NF2高度未满足需求潜力的重要认可。我们将继续专注于推进ST002，始终以安全性、疗效和长期临床价值为核心。”

神拓生物荣誉主席Nick Rodgers表示：“NF2是一个极具挑战性的领域，几乎无有效治疗选择。在此领域推进基因治疗手段，无论在科学上还是临床上都具有深远意义。”