胶质母细胞瘤（GBM）是一种生长迅速、侵袭性强且死亡率极高的颅内恶性肿瘤。患者的中位生存期仅为16个月，只有约5%的患者能够存活超过五年。尽管手术和放射治疗是治疗GBM的重要手段，化疗对部分患者也有一定帮助，但由于无法彻底清除微小残留病灶，肿瘤复发往往不可避免。

存活素（Survivin）是凋亡抑制蛋白家族的一员，主要在肿瘤和胚胎组织中表达。研究表明，存活素具有免疫抑制作用，能帮助肿瘤逃避机体的免疫监视，并且与化疗反应不佳及癌症复发风险增加有关。因此，存活素被视为免疫疗法中的一个重要靶点，具有广阔的应用前景。

SurVaxM疫苗是美国生物技术公司MimiVax开发的一种创新型免疫疗法。该疫苗通过刺激患者的免疫系统，使其将表达存活素的癌细胞识别为外来细胞，进而诱导产生存活素特异性抗体，并激活细胞（CD8+和CD4+）抗肿瘤免疫反应，以控制肿瘤的生长和复发。

就给药方案而言，SurVaxM通常在手术和放疗后进行给药，此时患者体内的肿瘤负荷较低，免疫系统反应较强。初始治疗阶段，SurVaxM采用每2周皮下注射一次的方式，连续注射4次，随后进入维持治疗阶段，每12周（±4周）注射一次。

此前，一项关于SurVaxM联合替莫唑胺（TMZ）辅助治疗新诊断胶质母细胞瘤（nGBM）患者的IIa期、开放标签、多中心研究——“SVN53-67/M57-KLH（SurVaxM）对Survivin阳性新诊断胶质母细胞瘤的安全性和有效性的II期研究”（NCT02455557）已顺利完成，其结果于2022年12月发表在《Journal of Clinical Oncology》（IF：42.1/Q1）（doi：10.1200/JCO.22.00996）上。

研究纳入了64名nGBM患者，包括38名男性和26名女性，年龄在20-82岁之间。结果显示，SurVaxM联合TMZ耐受性良好，未报告与SurVaxM相关的严重不良事件。SurVaxM能够诱导生存素特异性的CD8+ T细胞反应，同时产生针对生存素的特异性抗体，且抗体滴度与总生存期（OS）显著相关。在生存获益方面，6个月无进展生存（PFS）率为95.2%（60/63），显著高于历史对照组（54%）。中位无进展生存期（mPFS）为11.4个月，中位总生存期（mOS）为25.9个月。

接受SurVaxM治疗的患者的PFS和OS

2023年10月，SurVaxM获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道认定（FTD），用于新诊断胶质母细胞瘤（nGBM）的治疗。随后，FDA于2024年5月进一步扩大了SurVaxM的孤儿药资格认定，涵盖成人和儿童的恶性胶质瘤，而不仅限于此前认定的胶质母细胞瘤。

MimiVax首席执行官Michael Ciesielski博士表示：“FDA所授予的快速通道认定，进一步肯定了我们在新诊断胶质母细胞瘤患者中开展创新疗法临床开发的重要性。这一认定标志着我们朝着帮助胶质母细胞瘤患者延长生存期的目标迈出了关键一步。”

2025年1月，MimiVax公司与UI Pharmaceuticals（UIP）共同宣布，SurVaxM已在UIP最新启用的、耗资2600万美元打造的无菌生产设施中成功迈入临床生产阶段。这一里程碑式的成功合作将MimiVax的创新研究成果与UIP在配方开发和无菌生产方面的专业优势相融合，加速了为患者提供SurVaxM这种潜在变革性疗法的进程。

目前，SurVaxM正在美国11家顶尖癌症中心开展一项针对胶质母细胞瘤的随机化2b期临床试验（NCT05163080）。此外，还有多项临床试验正在探索该疫苗在多发性骨髓瘤（NCT02334865）、神经内分泌肿瘤（NET）（NCT03879694）和儿童复发性高级别胶质瘤（NCT04978727）中的治疗潜力。

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