瑞士阿劳儿童肿瘤中心的Johanna Wyss等介绍目前可用于儿童GBM的新型药物，文章发表在2022年6月的《Cancers》在线。

——摘自文章章节

儿童胶质母细胞瘤（GBM）占美国儿童中枢神经系统肿瘤的2.9%，确诊后中位生存期仅13-43个月，5年生存率＜20%。目前儿童GBM的标准化治疗方案是最大程度安全切除以及术后放疗和替莫唑胺化疗。瑞士阿劳儿童肿瘤中心的Johanna Wyss等介绍目前可用于儿童GBM的新型药物，文章发表在2022年6月的《Cancers》在线。

研究者系统检索PubMed和Embase数据中2010年至2021年发表的有关英文文献，包括随机对照试验、队列研究和病例系列研究。未纳入I期临床试验资料。按照PRISMA指南，使用纽卡斯尔-渥太华量表（Newcastle-Ottawa量表，NOS）和RoB-2工具评估研究报告的质量，并在PROSPERO上注册协议。

该研究从1122份临床研究报告中筛选出6份，均是前瞻性、多中心II期临床试验（5个单臂试验和1个随机对照试验）结果。研究包含的药物有贝伐单抗（BEV）、伊利替康、丙戊酸（VPA）、西仑吉肽、沙利度胺、塞来昔布、非诺贝特、依托泊苷、环磷酰胺和舒尼替尼。5项队列研究的定性评估显示，纽卡斯尔-渥太华量表（NOS）的平均评分为5±0.4。使用RoB-2工具评估纳入的RCT质量较高。放疗加丙戊酸（VPA）和贝伐单抗（BEV）对于新诊断的儿童GBM无显著疗效。此外，没有一种药物治疗对复发或进展的儿童GBM的总体生存期或无进展生存期（OS或PFS）有益。

该研究结果表明，药物治疗儿童GBM的疗效尚不明确，目前尚无新型药物可以显著改善儿童GBM患者的总体或无进展生存期。免疫治疗、肿瘤特异性靶向药物显现临床前初步疗效，是未来研究重点。由于病例数少，分子异质性强，而且疾病快速进展，今后应致力于在大型国际多中心试验中结合多种治疗策略，并就亚组进行综合诊疗。