GBM学院新春献礼：脑胶质瘤靶向治疗新进展（一）

GBM学院由中国抗癌协会脑胶质瘤专业委员会及其青年学组，偕再鼎医药，共同创立，旨在增进领域交流，培训科研技能，拓宽国际视野，强化临床实践，成为中国脑胶质瘤诊疗领域顶级中青年平台。

一年之计在于春，值此新春之际，GBM学院谨将脑胶质瘤近期相关学术进展汇集于此，祝大家新年蒸蒸日上。

脑胶质瘤靶向治疗新进展（一）

目前胶质母细胞瘤的多模态综合治疗中，一线标准治疗包括最大安全切除、化疗、放疗以及后续的肿瘤电场治疗。二线治疗包括手术、贝伐单抗、替膜唑胺、洛莫司汀等治疗。纵观全局，现有证据仅证实贝伐单抗一种靶向治疗可以起到一定疗效，其他靶向治疗是否提高疗效现在下定论还为时尚早。但最近有一个靶向药物Enzastaurin正在进行三期临床试验，极有可能获得长期有效的结果。Enzastaurin可以说是GBM靶向治疗的希望之星。

今天与大家分享一项Enzastaurin治疗ndGBM患者的生物标志物指导的三期临床试验以及一例GBM患者接受Enzastaurin治疗后长期临床获益的案例。

ENGAGE研究是一项正在进行中的全球临床试验，基于以下证据采用精准医学方法开展相关研究：在超过3000例患者（包括>600例GBM患者）中获得并充分证实了Enzastaurin的安全性；对Enzastaurin具有预测价值的Denovo Genomic Marker 1（DGM1）是一个与肿瘤类型无关的胚系生物标志物；1/2期研究DGM1重复试验分析显示，伴或不伴MGMT甲基化的DGM1阳性患者的mOS分别为33.4个月和18.3个月，并呈剂量依赖性。ENGAGE试验旨在支持为GBM患者研发一种基于基因组生物标志物的个体化治疗药物，期待未来有更多数据发布。

在2021美国SNO年会上报告了一例接受Enzastaurin治疗后获得长期临床缓解的GBM患者，该患者从初始诊断至今存活了15年（尽管5年前肿瘤复发），该患者手术、RT、TMZ、Enzastaurin联合治疗后，肿瘤控制时间延长，远超预期结果。与DGM1作为ENZA疗效预测生物标志物的研究结果一致，该患者也呈DGM1阳性。临床证据表明，在标准治疗基础上联合Enzastaurin可能为DGM1阳性GBM患者提供显著的长期获益。

专家简介

郭琤琤教授

中山大学肿瘤防治中心

副主任医师硕士生导师
中山大学附属肿瘤医院
CSCO学会任职神经系统专家委员会常委兼秘书、中国抗癌协会神经肿瘤青年委员会常委、广东省医学会神经肿瘤学组秘书，中国抗癌协会神经肿瘤专业委员会委员、广东省抗癌协会神经肿瘤专业委员会委员、广州市抗癌协会神经肿瘤专业委员会委员、广东省健康管理学会肿瘤防治专业委员会委员、广东省胸部肿瘤防治研究会脑转专委会委员、广东省抗癌协会神经肿瘤专业委员会儿童脑学组委员、中国南方临床肿瘤协作组青年委员会常委
擅长胶质瘤、脑转移瘤、生殖细胞肿瘤、淋巴瘤、髓母细胞瘤、中枢罕见恶性肿瘤的个体化治疗、靶向治疗、免疫治疗等
以第一作者发表英文论著10余篇，多个研究在国内外神经肿瘤大会上（SNO/ASNO/ASCO）口头报告及论文演示，参与及主要负责多个胶质瘤国际多中心临床试验，主持国家自然科学基金，广东省科技计划项目、广东省卫生厅科研项目、中山大学肿瘤防治中心留学回国人员启动基金等多个科研项目

审批号：ZMCNHP20220218002

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