替莫唑胺添加肿瘤电场治疗胶质母细胞瘤的成本-效益分析

英国华威大学华威医学院的Martin Connock等试图通过“分区生存”模型，设计灵活并可使用最新的有效数据进行成本效益评估，结果发表在2019年7月的《J Neurooncol》杂志。

——摘自文章章节

【Ref: Connock M, et al. J Neurooncol. 2019 Jul;143(3):605-611. doi: 10.1007/s11060-019-03197-w. Epub 2019 May 24.】

研究背景

未经治疗的胶质母细胞瘤（GBM）患者中位总生存期不到一年。即使手术全切除肿瘤的患者，GBM也会复发。为延长GBM患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），已有多种术后辅助治疗方案。目前，GBM标准策略是手术切除后放疗联合替莫唑胺（TMZ）同步化疗，接着6周期的TMZ化疗，已将中位OS从12.1个月延长至14.6个月。其它化疗药物，如贝伐珠单抗均未能改善OS，增加TMZ周期仅稍提升生存率。EF-14试验在维持TMZ化疗的同时，添加肿瘤治疗电场（tumor treatment fields，TTF）疗法。TTF设备产生低强度中频电场。EF-14试验III期RCT的初步结果表明，将TTF疗法添加到TMZ同步放化疗中，患者中位总体生存期可延长4.9个月，无进展中位生存期可延长3.1个月。FDA基于该结果可能改写GBM一线治疗的新指南，将临床关注重点放在TTF。但人们对TTF设备的成本表示担忧，目前该设备的治疗价格为每月21,000欧元。之前EF-14试验的成本效益分析使用“标准”马尔可夫模型。英国华威大学华威医学院的Martin Connock等试图通过“分区生存”模型，设计灵活并可使用最新的有效数据进行成本效益评估，结果发表在2019年7月的《J Neurooncol》杂志。

研究方法

研究者设计具有“疾病稳定、疾病进展和死亡”的三个相互排斥的健康状态模型以及适合OS和PFS的良好拟合参数模型；这些模型在观察数据基础上，可以产生合理的临床推断。采用横跨20年的法国国民健康保险观点，按成本/生命延长时间（cost/life-years gained，LYG）计算结果。

研究结果

结果发现，基本案例模型以453,848欧元的成本产生0.604 LY的增量收益；在对收益和成本进行每年4%的折现后，产生的递增成本效益比（ICER）为510,273欧元/LYG。使用灵敏度分析和自助方式，发现结果相对可靠，并且仅对TTF设备成本和总生存率模型敏感。要实现低于100,000欧元/LYG的ICER，需要将TTF设备成本下降约85%。

结论

最后，作者的结论是，在使用不同类型的模型和更新生存结果后发现，TTF仍然是一种不划算的干预措施，TTF极大地限制了具有适应证患者的普及。

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