在儿科恶性脑肿瘤中,携带BRAF V600突变的复发性病例治疗难度极大。此类肿瘤进展迅速,传统标准治疗失败后,患儿往往面临无有效治疗手段的困境,生存期受限,生活质量严重下降,亟待安全有效的新型治疗方案。
HSK42360作为口服靶向BRAF V600突变的小分子抑制剂,为这类难治性儿科脑肿瘤患者带来新希望。但目前其针对携带BRAF V600突变的复发性恶性脑肿瘤儿科患者的研究仍处于早期探索阶段,其安全性、耐受性及药代动力学特征尚未明确,这制约了其临床应用潜力的发挥。
为填补这一研究空白,海思科医药集团有限公司发起本临床试验,联合首都医科大学宣武医院、北京天坛医院等多中心,面向6-18岁符合入组标准的患儿展开研究,通过系统评估HSK42360的相关指标,旨在为后续临床应用提供关键数据,为改善患儿预后探索新路径。
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