胶质母细胞瘤（GBM）是最常见的原发恶性脑肿瘤，预后较差。IDH野生型（WT）GBM存在较强异质性，需要更多的研究来探索 IDH-WT的分子亚群特征。
一项回顾性研究，共纳入282名 IDH-WT的GBM患者，对这些患者肿瘤样本进行NGS测序。研究发现，GBM IDH-WT可根据KDR和RB1状态分为3个亚组：RB1突变型、KDR扩增型、KDR/RB1野生型。其中RB1突变型较少携带CDKN2A/B和EGFR变异，更多携带SETD2和TP53突变；KDR扩增型多见TP53突变、KIT和PDGFRA变异。进一步对患者生存情况进行分析，RB1突变与野生型患者的PFS和OS分别为：11.0 vs 8.7月、34.7 vs 21.7月，RB1突变与更长的PFS和OS显著相关；KDR扩增与野生型患者的PFS和OS分别为：7.4 vs 9.0月、16.6 vs 22.8月，KDR扩增的患者可能预后更差。
该研究表明，IDH野生型GBM中RB1突变和KDR扩增可能代表不同分子亚群，RB1突变患者预后更好，而KDR扩增的患者预后可能较差。同时该研究为IDH野生型GBM基于分子特征的靶向治疗进一步提供了研究思路。
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