本期GBM前沿聚焦近期发表于eClinicalMedicine的VERONICA研究：成人型弥漫性胶质瘤专用PRO-CTCAE量表的开发与验证。
这项研究围绕一个贴近临床随访的问题展开：在胶质瘤长期综合治疗过程中，患者真实经历的症状性不良事件，能否被系统、稳定、敏感地记录下来？
传统不良事件评估主要依赖医生基于CTCAE进行记录，但疲劳、失眠、焦虑、记忆和注意力问题、疼痛等症状具有明显的主观性、动态性和隐匿性。VERONICA研究的意义，正是把“患者自己感受到什么、严重到什么程度、是否影响生活”转化为可量化、可比较、可随访的数据。
VERONICA研究：成人型弥漫性胶质瘤专用PRO-CTCAE量表的开发与验证
核心结论：
VERONICA研究验证了成人型弥漫性胶质瘤专用PRO-CTCAE量表在中国患者中的可靠性、有效性和临床应用潜力。
该量表不仅能够稳定记录患者自报的症状性不良事件，还能与成熟生活质量量表的相关维度形成一致关联，并在不同功能状态、不同肿瘤亚型和不同治疗方案患者中保持较好的可比性。
更重要的是，研究提示我们：胶质瘤治疗管理不能只关注影像变化和生存结局，也应更早、更细致地关注患者真实经历的症状负担。
一
为什么需要胶质瘤专病化PRO工具？
患者自报告结局（Patient - Reported Outcomes, PRO）是基于直接来自患者而未经过临床医生或其他任何人对其反应进行修正或解读的关于其健康状况的报告而进行的评价。
对于成人型弥漫性胶质瘤患者而言，治疗周期长，症状来源复杂，既包括肿瘤本身相关症状，也包括手术、放疗、化疗、靶向治疗等带来的治疗相关不良事件。部分主观症状在常规临床评估中容易被低估，尤其是疲劳、睡眠障碍、认知改变、情绪困扰和生活干扰。
PRO-CTCAE 的价值在于，它将患者体验进一步拆解为频率、严重程度、数量、生活干扰和是否存在等维度，使症状负担能够被持续记录，并用于临床研究和长期随访。
二
胶质瘤专病化量表如何开发？
PRO-CTCAE 原始条目库包含124个项目、78个症状。若直接用于胶质瘤患者，既可能增加填写负担，也未必完全贴合神经肿瘤场景。
研究团队基于文献和临床经验进行初步筛选，并结合两轮改良 Delphi 专家调查和患者预测试，最终形成成人型弥漫性胶质瘤定制化PRO-CTCAE量表，共包含53个项目、31个症状。
该量表在患者填写负担和临床信息量之间取得平衡：既尽量保证患者愿意长期填写，也为医生和研究者提供足够细致的症状线索。
最终定制化量表条目构成表
F :(Frequency) 频率; S : (Severity) 程度; A : (Amount) 数量; I : (Interference) 生活干扰; P : (Presence/Absence) 是否存在
三
VERONICA研究如何验证量表？
VERONICA研究由华山医院吴劲松教授团队牵头，在中国13个胶质瘤治疗中心开展，是一项多中心、前瞻性、观察性队列研究。
研究纳入450例18-85岁的成人型弥漫性胶质瘤患者，包括初诊和复发患者。研究过程中，通过多次访视收集定制化PRO-CTCAE、EORTC QLQ-C30、ClinRO-CTCAE、KPS和GIC等信息，以评估量表的信度、效度和响应度。
简单来说，研究要回答三个问题：量表测得稳不稳？测得准不准？以及当患者状态变化时，能不能测得出变化？
VERONICA研究设计流程与与分析集形成
四
关键结果：测得稳、测得准、测得出变化
VERONICA研究显示，该定制化PRO-CTCAE量表在中国成人型弥漫性胶质瘤患者中具有良好的可靠性、有效性和应用潜力。
重测信度方面，53个项目中有47个项目ICC≥0.70，中位ICC为0.81，提示绝大多数项目具有良好重复测量稳定性。
聚合效度方面，定制化PRO-CTCAE条目与EORTC QLQ-C30对应症状或功能领域总体呈预期方向相关。其中25个项目达到强相关，11个项目达到中等相关，说明量表能够有效反映胶质瘤患者的症状与功能负担。
已知组效度方面，量表能够区分KPS＜70与KPS≥70患者之间的症状负担差异。
响应度方面，以总体改变印象GIC为锚定时，37个项目在症状恶化组中显示响应度，尤其涉及疲劳、睡眠、焦虑和认知相关症状。这提示该量表适合用于随访中捕捉患者状态变差的早期信号。
关键验证结果总览
五
患者报告与医生评估：互补而非替代
VERONICA研究显示，定制化PRO-CTCAE较临床医生报告结局不良事件通用术语标准（ClinRO-CTCAE）能够捕捉到更全面的症状性不良事件负担。
患者报告的不良事件数量整体高于临床医生分级，尤其体现在疲劳、睡眠、认知、情绪、疼痛、胃肠道反应和皮肤反应等方面。
这并不意味着医生评估不重要，而是说明二者关注角度不同。医生评估更强调临床判断和治疗决策，患者报告更接近真实生活体验。二者结合，有助于更早发现问题、及时支持治疗，并提升治疗连续性。
六
对临床研究和随访管理的启示
VERONICA研究还显示，定制化PRO-CTCAE在不同成人型弥漫性胶质瘤亚型和不同治疗方案中具有稳定可比性。
这意味着，同一套量表可用于不同中心、不同亚型和不同治疗路径下的症状监测，帮助医生比较症状负担、评估治疗耐受性，并及时识别需要干预的问题。
本研究的价值可以概括为三点：
第一，它让患者感受有了标准化表达；
第二，它让症状变化有了连续记录；
第三，它让医生评估之外的生活负担更容易进入治疗讨论。
对于需要长期管理的胶质瘤患者而言，这种“听到”本身就是改进管理的起点。
诚挚感谢VERONICA研究13家参与中心、Delphi专家组及患者的共同支持
REF：
Song S, et al. eClinicalMedicine. 2026 Apr;94:103879.
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本附件为VERONICA研究中验证后的成人型弥漫性胶质瘤患者症状自评表，相关条目来源于NCI PRO-CTCAE® Measurement System。
本附件仅用于健康教育和症状记录参考, 不能替代医生诊疗或正式研究评估。若拟用于临床研究、课题或发表，请另行通过NCI PRO-CTCAE®官方渠道注册/生成，遵守Terms of Use并正确引用VERONICA研究。
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专
家
简
介
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张军霞 主任医师
医学博士，教授，博导
江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）神经外科
中国神经科学学会神经肿瘤分会秘书长
中国抗癌协会脑胶质瘤专委会常务委员
中国抗癌协会脑胶质瘤专委会青年委员会主任委员
中国抗癌协会神经肿瘤专委会委员
中国抗癌协会中西整合脑胶质瘤专委会委员
江苏省医师协会神经外科医师分会委员
江苏省“333 高层次人才培养工程”培养对象
江苏省“六大人才高峰”高层次人才
美国Oklahoma大学健康医学中心、Barrow神经外科研究所访问学者
主持国家重点研发计划课题1项、国家自然科学基金4项，在国内外高水平期刊发表文章50余篇，获省市级科技奖励9项
吴劲松 主任医师
复旦大学附属华山医院
医学博士，主任医师
复旦大学教授，复旦大学博士研究生导师，上海市东方英才领军人才
复旦大学附属华山医院神经外科副主任（科研）
上海市脑机接口临床试验与转化重点实验室主任
复旦大学神经外科研究所副所长
复旦大学附属华山医院生物样本库主任
国家神经疾病医学中心脑胶质瘤专业组长
复旦大学附属华山医院伦理委员会委员
中国抗癌协会神经肿瘤专业委员会副主任委员，兼脑胶质瘤学组组长
中国神经科学学会脑机接口与交互分会副主任委员
中国研究型医院学会精准神经外科委员会副主任委员
中国医学装备协会脑网络神经外科分会副主任委员
中国抗癌协会肿瘤样本整合研究分会常务委员
上海市神经科学学会常务理事；上海市抗癌协会常务理事
上海市政协委员（科技界别）
Brain Research 副编辑（Asso. Editor）
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