他曾因帕金森病步履蹒跚、身体僵硬,说话困难,生活几乎被“冻结”;
如今,他走路带风、谈笑自如,甚至想跳广场舞、重返工作岗位。
他是汪先生,今年63岁,帕金森病史近十年,也是国内首例接受“瑞宏迪RGL-193基因疗法”临床试验的患者。治疗16个月后,他的人生轨迹发生了翻天覆地的变化。
专家专访:牛朝诗教授深度解读
在汪先生复诊结束后,脑医汇-神外资讯专访了他的主治医生——“瑞宏迪RGL-193基因疗法”主要研究者(PI)、中国科学技术大学附属第一医院牛朝诗教授,针对此项创新疗法,他进行了相关专业解读:
牛朝诗教授指出,帕金森病的核心病理是脑内多巴胺能神经元的减少。现有治疗多为对症处理,而基因疗法则采用重组腺相关病毒作为载体,携带两种功能互补的基因:一种提升多巴胺合成以改善症状,另一种以神经营养因子角色修复受损神经元,从根源上延缓疾病进展。
牛教授以汪先生为例介绍,该患者术后运动迟缓、肢体僵直、步态慌张等症状得到显著改善,随访一年多来,其肢体灵活性、步态稳定性及日常生活能力大幅提升,心理状态也积极向好。在安全性方面,该疗法属微创手术,创伤小,术后无需服用免疫抑制剂,可正常生活并鼓励参与康复训练。
目前,该疗法主要面向原发性帕金森病患者,尤其是病程在5年以上、药物疗效不佳的中晚期人群。牛教授强调,尽管初步结果积极,但这仍是一项需长期随访的探索性治疗,但它无疑为帕金森病的治疗带来了新的希望,未来或将成为延缓甚至有望治愈疾病的重要方向。
携手前行,让希望生长在路上
汪先生的故事,不仅仅是一个医学案例的成功,更是一束温暖的光,照亮着千千万万仍在与帕金森病抗争的家庭的前行方向。从昔日的焦虑绝望,到如今生活自理、甚至憧憬着“身体好了再去上班”,他的改变传递着一个坚定的信念:希望,永远在生长的路上。如果您或您的家人正受帕金森病困扰,渴望重拾生活的主动权,欢迎了解更多关于基因疗法临床试验的信息。让我们一起见证科技为生命注入新的节奏,让每一个“被冻结的时光”重新流动!
专家介绍
牛朝诗 教授
中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)
主任医师,教授,博士生导师,博士后导师 江淮名医,安徽省学术和技术带头人,中国医师最高奖—中国医师奖获得者,国务院政府津贴专家;中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)神经外科(国家临床重点专科)学术主任、脑肿瘤诊治首席专家、帕金森病治疗知名专家;安徽省脑立体定向神经外科研究所副所长,脑功能与脑疾病安徽省重点实验室主任,安徽省神经系统疾病(神经外科)临床医学研究中心主任,安徽省神经外科质量控制中心主任
中华医学会神经外科分会全国委员及功能神经外科学组副主任委员,世界华人神经外科协会委员以及功能神经外科专业委员会副主任委员,中国神经调控联盟副理事长,中国立体定向神经外科联盟理事长,中国医师协会神经外科医师分会委员,中国研究型医院神经微侵袭专业委员会副主任委员,中国医师协会周围神经外科专业委员会常委及神经调控学组组长
门诊咨询:牛朝诗教授:周一下午,南区神经外科知名专家门诊(合肥市天鹅湖路1号,省立医院南区门诊部三楼);周三上午,总院神经外科普通专家门诊(合肥市庐江路17号,省立医院总院门诊部三楼)
联系人:熊医生18709857411,地址:合肥市天鹅湖路1号,中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)南区
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