2025年12月01日发布 | 679阅读

【曙光夜讯】帕金森病患者接受同种异体IPSC-DAP立体定向脑内注射治疗的临床试验

张建民-浙江大学医学院附属第二医院

浙江大学医学院附属第二医院

陈高

浙江大学医学院附属第二医院

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帕金森病是一种慢性进展性神经退行性疾病,随着病情发展,患者的多巴胺能神经元会进行性丢失。尤其是病程5年的晚期患者,即便规律服用左旋多巴等传统药物,仍难以摆脱剂末现象、异动症等并发症的困扰,运动功能严重受限,生活质量大幅下降。目前的治疗手段大多只能暂时缓解症状,无法从根本上逆转多巴胺能神经元的持续损伤,寻找能够修复神经功能、突破现有治疗局限的新方法,已成为攻克帕金森病的关键所在。

同种异体IPSC-DAP(诱导多能干细胞来源多巴胺能神经元)立体定向脑内注射技术的出现,为突破这一困境提供了新方向。该技术通过精准移植功能完整的多巴胺能神经元,有望直接补充脑内缺失的神经细胞、重建多巴胺分泌通路,从根源上改善运动功能障碍,为晚期患者带来新的治疗希望。

为科学评估这一疗法的临床价值,浙江大学医学院附属第二医院陈高教授发起本临床试验,旨在为晚期帕金森病治疗开辟“神经修复”新路径,助力改善患者运动功能与生活质量。

参考文献:《中国帕金森病治疗指南(第四版)(2020)》




研究介绍

适应症:帕金森病

治疗手段:同种异体IPSC-DAP立体定向脑内注射

研究目的:本研究旨在评估将多巴胺能神经元移植到大脑中的安全性、可行性和有效性,以改善晚期帕金森病患者的运动功能和生活质量。

研究设计:单组分配、开放标签

研究阶段:I期

研究实施时间(估计):从2025-11-15至2028-06-15

招募人数(估计):12人

本研究(NCT07212088)由艾凯生物治疗有限公司发起浙江大学医学院附属第二医院陈高教授担任PI。



参研机构


● 浙江大学医学院附属第二医院-浙江



入组标准

1.能够签署知情同意书,并遵守研究方案。

2.签署知情同意书时年龄在55-75岁之间。

3.确诊帕金森病超过5年。

4.正在服用左旋多巴,但存在疗效并发症,如剂末现象和/或异动症。

5.每日累计“关期”时间至少3小时。

6.筛选时“关期”状态下的Hoehn and Yahr分级为3-4级。

7.经“开/关”试验证实对多巴胺类药物有反应,统一帕金森病评定量表第三部分(UPDRS III,运动功能)评分改善至少30%。



排除标准

1.患有以下合并症或疾病者:癫痫、多发性硬化、因痴呆无法签署同意书、非典型帕金森病、遗传性帕金森病、过去12个月内有自杀意念且伴随意图或计划、精神病史、蛛网膜下腔出血史、卒中或短暂性脑缺血发作史。

2.筛选时和/或手术前生命体征不稳定者。

3.估算肾小球滤过率(eGFR)<60毫升/分钟/1.73平方米。

4.肝功能异常者,表现为天冬氨酸转氨酶(AST)和丙氨酸转氨酶(ALT)超过正常上限(ULN)3倍。

5.血液系统异常者:血红蛋白<10毫克/分升或血小板计数<100000/毫升。

6.国际标准化比值(INR)≥1.3且无可逆性病因者。

7.患有自身免疫性疾病者。

8.感染人类免疫缺陷病毒(HIV)和/或活动性乙型肝炎病毒(HBV)、丙型肝炎病毒(HCV)者。

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主要研究者介绍

陈高 教授

浙江大学医学院附属第二医院

● M.D./Ph.D. 

● 浙江大学医学院附属第二医院神经外科科主任

● 浙江大学求是学者、二级教授

● 浙江省医学会神经外科分会主委

● 全省神经外科重大疾病研究及转化重点实验室主任

● 中华医学会神经外科分会副主任委员

● “十三五”国家重点研发计划重大项目负责人

●  四大慢病国家科技重大专项项目负责人

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