作为全球神经肿瘤领域的重要盛会，2025年欧洲神经肿瘤学会（EANO）年会于10月16日至19日在捷克首都布拉格隆重召开。EANO始终致力于推动神经肿瘤学的多学科融合与国际协作，汇聚了来自全球的顶尖专家与青年学者，共同探讨前沿研究与临床创新。从分子分型驱动的精准治疗，到转化研究与患者管理的最新进展，EANO 2025延续了高质量、高参与度的学术传统。
在大会期间，“中国—国际科学交流研讨会”于10月18日成功举行。研讨会邀请海内外神经肿瘤领域权威专家，围绕EANO大会的最新成果、中国脑肿瘤注册研究进展以及IDH抑制剂的实践经验展开深入交流。会议以国际视野审视中国数据，以真实世界案例映照临床实践，充分展现了开放、专业与合作的学术精神，也标志着中外神经肿瘤领域交流进入新的阶段。
会议开场由两位大会主席：北京清华长庚医院杨学军教授与美国斯坦福大学医学院Michael Lim教授致欢迎辞。杨学军教授表示，低级别胶质瘤的治疗正迎来一个崭新的时代。继替莫唑胺之后，新的靶向药物与治疗理念正在重塑临床格局。他强调，过去二十年中国神经肿瘤领域迅速发展，年轻一代医生不断成长，学术交流与国际合作日益深入，诚挚邀请全球同道与中国专家开展更多面对面的学术对话与合作。Lim教授在致辞中表示，非常荣幸能与中国同行再次相聚，共同探讨神经肿瘤治疗的最新进展。他强调，当前多种创新治疗模式正在为患者带来更长的生存与更好的生活质量。Lim教授期待与中国学界建立长期、深入的合作关系，共同搭建促进全球学术协作的重要桥梁。
随后，多伦多大学附属儿童医院Eric Bouffet教授就“EANO大会关键研究结果”进行解读，从分子机制、临床演进到关键研究数据，系统阐述了IDH突变型低级别胶质瘤的治疗新格局。他指出，随着WHO 2021分类的更新，IDH突变已成为弥漫性胶质瘤分型和治疗决策的核心分子事件。IDH突变导致2-HG异常积聚，这也成为早期识别与干预的关键窗口。Bouffet教授强调，Vorasidenib可同时抑制IDH1/2突变酶活性，可使肿瘤组织中2-HG水平下降超过90%，逆转突变相关的异常基因表达，恢复细胞分化程序，并改善肿瘤免疫微环境。
在I期研究中，Vorasidenib显示出良好的药代特征和持续的肿瘤缩小趋势，而在III期INDIGO研究中，在中位随访14.2个月时，Vorasidenib在主要终点无进展生存期（PFS）上显著优于对照组，将疾病进展风险降低61%（P<0.001），并将中位PFS延长至27.7个月，而对照组仅为11.1个月。此外，Vorasidenib在关键次要终点（TTNI）上也表现出显著优势，80%的Vorasidenib治疗患者未启动下一次干预。进一步的随访至20.1个月时，Vorasidenib组的中位PFS仍未达到，而对照组为11.4个月，疾病进展风险降低65%（P<0.001）。同时，Vorasidenib组的中位TTNI也未达到，而对照组为20.1个月（HR=0.25，P<0.001），意味着患者能以更长时间维持稳定状态，推迟放化疗干预。
此外，影像学分析显示，Vorasidenib能明显减缓乃至逆转肿瘤体积增长，平均肿瘤体积变化率为-1.3%，而对照组则为+14.4%，两者差异达15.9%。在交叉分析中，从安慰剂转入Vorasidenib治疗的患者，肿瘤体积增速同样显著下降，进一步验证了药物的持续生物学活性。更值得关注的是癫痫亚组分析结果：Vorasidenib显著降低了治疗期间癫痫发作频率，每人年癫痫发作率为18.2次，而安慰剂为51.2次，这一改善不仅代表药物对肿瘤生物学的抑制作用，更直接提升了患者日常生活的稳定性。面向未来，他建议以真实世界数据和标准化影像—分子随访优化人群选择，并探索与放化疗及免疫治疗的联合路径，由多学科团队贯穿管理全程。
来自首都医科大学附属北京天坛医院的耿静瑶博士系统介绍了中国国家脑肿瘤注册登记研究平台（NBTRC）的建设进展与流行病学研究结果。NBTRC由国家科技支撑计划支持、50余家中国单位参与，建有覆盖脑肿瘤患者诊疗全流程的4部数据字典，累计病例已达约20万例，为全球第二大脑肿瘤登记。以2020年近3000例为样本：≥40岁患者过半，15–39岁约三成，0-14岁儿童约11%；WHO分级显示Ⅳ级近半、Ⅱ级约18%、Ⅰ级约6.3%。胶质瘤亚型分布，大多数病例是胶质母细胞瘤（NOS）（32.1%）和星形细胞瘤（NOS）（25.6%）。胶质瘤患者整体3年生存率为60.4%；其中IDH野生型胶质母细胞瘤（36.3%）、胶质母细胞瘤（NOS，30.9%）和儿童型弥漫性高级别胶质瘤预后最差；中位生存期方面，GBM（IDH野生型）约20.37个月，胶质母细胞瘤（NOS）约16.58个月，儿童型弥漫性高级别胶质瘤约14.95个月。WHO分级越高（恶性程度越高）、患者年龄越大，生存概率越低、预后越差。NBTRC以方案驱动、持续多中心入组并对外开放合作申请，为中国及国际真实世界研究提供高质量数据底座。
首都医科大学附属北京天坛医院任晓辉教授结合国内临床实践，分享了中国在IDH抑制剂应用中的最新进展与经验。他介绍道，Vorasidenib中国人群桥接研究由首都医科大学附属北京天坛医院牵头，已完成安全性导入并进入随机对照阶段，15家大陆中心与台湾地区机构参与。与此同时，真实世界研究同步推进，重点观察肿瘤生长控制和下一线治疗启动时间等结局。依托海南乐城先行区，药物实现加速可及，华西、天坛、华山等多家医院率先开出处方。其中，北京天坛医院于5月13日完成院内首张处方，并在江涛院士领衔下建立多学科专病门诊——“CURE”门诊，形成集分子分型、影像评估、用药管理与随访于一体的规范路径。真实病例显示，患者多数在三个月随访时达到影像学稳定，肿瘤体积缩小，癫痫负担随之下降。任教授表示，团队将以连续随访和数据沉积夯实中国证据，进一步明确人群选择与联合方案，为更多IDH突变胶质瘤患者带来可复制的精准治疗路径。
四川大学华西医院陈思良博士进行了真实世界病例分享，系统梳理了IDH抑制剂的最新研究进展与国内实践路径。他指出，INDIGO Ⅲ期研究首次验证了Vorasidenib可显著延长无进展生存期，并延后下一线治疗时间，确立了IDH抑制在这一人群中的循证地位。在中国，Vorasidenib已通过海南乐城等先行区率先落地，华西、天坛、华山等多中心同步启动真实世界应用。陈教授重点介绍了由VICTORIA研究（NCT06969352）——中国首个系统评估Vorasidenib有效性与安全性的真实世界项目。研究共纳入60例患者，其中治疗组20例与外部对照组40例，随访12个月。主要终点为6个月肿瘤生长率（TGR），次要终点包括TTNI、PFS及安全性。研究还将通过磁共振波谱与血清、尿液2-HG水平变化，探索功能影像与代谢指标作为疗效替代终点的可行性。陈教授同时分享了多例术后或复发的IDH突变型教质量患者在治疗后实现了肿瘤体积稳定或轻度缩小，癫痫症状减轻。
随后的专题研讨环节，首都医科大学附属北京天坛医院保肇实教授、中山大学肿瘤防治中心陈媛媛教授、苏州大学附属第二医院董军教授、天津市肿瘤医院李鹏教授、中山大学第一附属医院沈国平教授、中南大学湘雅医院伍军教授、江苏省人民医院张军霞教授、中南大学湘雅医院张隆伯教授等人围绕Vorasidenib的长期疗效、放疗联合时机及潜在机制展开了热烈交流。与会者一致认为，应探索更早期介入的治疗策略，以延缓肿瘤进展并改善认知结局，同时强调需通过基础与临床研究进一步阐明IDH抑制剂在代谢与神经环路中的作用机制，为低级别胶质瘤的精准治疗提供更坚实的循证依据。
本次研讨会成功搭建了一个高效、务实的交流平台。它不仅展现了中国在神经肿瘤领域，特别是在IDH抑制剂真实世界应用与研究数据方面取得的丰硕成果，更促进了全球范围内临床经验的深度碰撞与融合。我们期待，以此类高水平的国际合作为契机，能够持续推动学术前沿的探索，最终将最新的科学研究转化为提升全球神经肿瘤患者福祉的临床实践，携手迈向更精准、更有效的治疗未来。
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