在Vorasidenib成功改善2级IDH突变型胶质瘤患者无进展生存期后，一个新的现实问题随之而来：这种药物该如何与现有的标准治疗结合？又该如何评估它们的疗效？这些问题不仅是研究者关心的学术焦点，也是患者和家属迫切希望了解的临床答案。
一、与放化疗的联合前景
在肿瘤治疗中，联合用药常常被寄予厚望，因为它可能带来更强的疗效，但同时也可能增加毒性。对于Vorasidenib而言，目前尚没有临床证据支持它与放疗或化疗的直接联合应用。早期研究主要采用单药模式，或在放化疗之后进行随访，以观察其独立作用。值得注意的是，一些新的探索正在展开，比如将其与免疫治疗结合，目前已有研究尝试与帕博利珠单抗（NCT05484622，2023年启动，预计2026年完成，来源：ClinicalTrials.gov）或肿瘤特异性疫苗（NCT05609994，2025年启动，预计2027年完成）搭配，但这些结果仍在等待公布。可以说，联合应用的前景值得期待，但还需要循证研究的进一步支撑。
二、疗效评估的新思路
三维体积测量正在成为更科学的评估方式，它能够灵敏地捕捉到肿瘤增长速率的变化。在INDIGO研究中，就观察到接受Vorasidenib治疗的患者肿瘤体积增长明显减缓。除了MRI的体积学方法，先进的影像学工具也在探索中。氨基酸PET影像可以揭示肿瘤代谢活跃区域，甚至有望预测IDH突变状态，而磁共振波谱学则能直接监测2-羟基戊二酸的变化，从分子水平判断药物是否在发挥作用。这些技术尚未进入常规应用，但无疑为未来的疗效评估提供了新的可能。
三、长期管理之路
与放疗或化疗不同，Vorasidenib的治疗没有一个明确的终点。在临床试验中，患者往往持续用药，直至出现疾病进展或无法耐受的不良反应。由此带来两个值得思考的问题：长期服药是否会出现新的毒性，以及患者是否能够承受经济和生活上的持续负担。现有数据显示，短期使用下耐受性良好，仍需更多数据进一步验证长期效果和安全性。目前也没有数据表明停药后是否会引发快速复发，这意味着医生和患者在讨论治疗策略时，必须在“长期获益”与“潜在风险”之间寻找平衡点。从现实角度看，Vorasidenib更像是一种长期管理型药物，其使用时长可能以年为单位，这对临床和家庭都是一种新的挑战。
四、随访中的多维新指标
在随访过程中，单纯依赖影像学可能不足以全面评估疗效，因此研究人员也在积极寻找新的监测方法。血液或脑脊液中的2-羟基戊二酸水平，正被尝试作为一种分子监测指标，未来或许能实现更便捷的无创检测。同时，患者的认知功能和癫痫控制情况也逐渐被纳入评估，因为这些指标与生活质量息息相关。Vorasidenib的真正价值不仅在于延缓影像学进展，更在于能否帮助患者保持良好的认知能力、控制癫痫、维持生活独立性。因此，未来对药物疗效的评估将是一个多维度的体系，既包括影像学，也包括分子生物学和功能学层面的综合判断。
小结：谨慎乐观，稳步前行
总体而言，Vorasidenib的应用正在不断拓展，但在如何与标准治疗联合、如何科学评估疗效以及治疗应持续多久等问题上，仍存在大量未知。现阶段可以明确的是，单药使用已经展现出安全性和有效性，而联合治疗需要进一步的临床证据。疗效评估应逐渐从传统的二维测量走向三维体积分析，并辅以代谢影像学和分子指标。治疗时长的最佳策略尚未确定，长期管理可能是常态，但仍需关注潜在毒性和经济负担。未来，Vorasidenib的价值将不仅体现在延缓疾病进展，还会在改善患者生活质量和长期随访的科学管理中得到体现。对于患者和公众而言，最重要的是理解：这种新药带来了新的希望，但仍需在循证医学的基础上，稳步前行。
专家简介
黄广龙 教授
南方医科大学南方医院
● 南方医科大学南方医院神经外科脑胶质瘤组组长
● 神经外科学博士，主任医师，博士生导师
● 中国医师协会脑胶质瘤专业委员会委员；广东省医学会神经外科分会神经肿瘤学组副组长；广东省抗癌协会神经肿瘤专委会常委；广东省医师协会神经外科分会委员；广东省潮联会健康委员会青年专家
● 《中国癌症防治杂志》编委
● 美国UCSF访问学者
● 擅长脑胶质瘤的手术与综合治疗，肿瘤临床及基础研究工作。致力于颅脑肿瘤微创手术的临床应用与推广，研发了20项手术相关器械的国家发明专利，获得广东省科技进步二等奖2项
● 主持参与国家和省级基金10余项，发表文章40余篇
参考文献
Darlix A, et al. Who will benefit from vorasidenib? Review of data from the literature and open questions. Neurooncol Pract. 2024;12(Suppl 1):i6-i18. Published 2024 Nov 14.
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