帕金森病，被称为“不死的癌症”，困扰着我国数百万患者。当药物治疗效果逐渐减退，脑深部电刺激（DBS）也面临挑战时，科学界从未停止探索的脚步。近年来，一种创新的基因治疗技术正在临床试验中展现出独特潜力，为中晚期帕金森病患者点亮了新的曙光。
目前，一项针对中晚期帕金森病的创新基因治疗探索：RGL-193经颅内柔性导管系统双侧壳核注射给药在中晚期帕金森患者中的安全性、耐受性及有效性研究—随机、双盲、假手术对照、剂量递增Ⅰ期临床试验已在中国科学技术大学附属第一医院和空军军医大学第二附属医院医院（第四军医大学唐都医院）同步开展了半年多的时间，积累了一些令人鼓舞的早期经验。我们特别关注到几位患者在接受治疗后，生活发生了显著变化：
● 甲先生（化名）：患病多年，药物效果越来越差，走路困难，需要家人搀扶。术前开期状态下也情绪不高，自理困难且开期持续时间较短。接受基因治疗后一个月左右，他感觉身体明显“松快”了，手脚灵活更灵活了。现在，他基本能自己完成穿衣、吃饭等日常活动，家属的照料负担也减轻很多。经评估，相比给药前，他的日常活动较给药前改善了30%以上。
● 乙女士（化名）：饱受严重僵硬和行动迟缓困扰，日常生活严重依赖家人。术前即使在开期状态下也无法独立完成洗漱、穿衣、穿鞋等基本生活行动。基因治疗一个月后，他的家人惊喜地告诉我们，患者自己能独立洗澡了，走路稳了许多，甚至能自己安全地过马路。医生评估显示，她的运动评分最高改善了接近40%。
目前已有十余位患者接受了此项基因治疗疗法，没有发现严重的副作用，多位患者都出现了身体功能的改善，研究医生已经开始为这些患者谨慎地减少原来服用的帕金森病药物剂量。整个过程中，患者不需要额外长期服用激素或其他免疫抑制药物，减少了额外的负担和风险。
入排标准
③改良Hoehn & Yahr分期2.5-4期（包含两端值）。
④关期状态下MDS-UPDRS评分≥30。
⑤正在接受左旋多巴治疗，对左旋多巴治疗有明确反应，同时存在明确的开/关期症状波动。
⑥在基线前1月内临床症状稳定，帕金森病治疗药物种类和剂量稳定。
⑦自愿签署书面知情同意书。
⑧有稳定的照料者，照料者将帮助患者参与研究全过程，并与受试者共同签署知情同意书。
基因疗法的特点与优势
③助力生活自理：部分患者独立生活的能力得到改善，如行走、洗漱、穿衣等。
④减少药物依赖：随着症状改善，患者有望减少传统帕金森病药物的依赖和其带来的副作用。
⑤术后恢复快：患者术后次日即可活动，精神状态恢复良好。
⑥避免长期免疫抑制：治疗本身无需患者长期配合使用免疫抑制药物。
这项探索性的基因治疗研究方式仍在继续。我们正在严谨地开展I期临床试验，以进一步评估其安全性和有效性，并探索最佳的治疗方案。目前，该临床试验正在招募合适的中晚期帕金森病患者。我们期待通过科学严谨的研究，让这项具有前景的技术在未来惠及更多受帕金森病困扰的患者，帮助他们重拾生活的自主与尊严。
自愿参加的患者在知情同意后进入筛选期，符合入选标准将进入本研究。如果您希望了解更多的详细信息或者有兴趣参与本研究，请您点击下方图片并填写下方调研表，若您符合入选标准，将有工作人员和您取得联系。
如果您认为您或者您的家人符合以上条件，并且有参加本研究的意向，您可以与以下联系人联系，医生会经过您的书面同意后对您进行相关检查和评估，根据您的实际情况及试验流程要求，最终确定您是否可以进行该研究。
联系方式：
中国科学技术大学附属第一医院
1.联系人：熊医生18709857411，地址：合肥市天鹅湖路1号，中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）南区。
2.门诊咨询：牛朝诗教授：周一下午，南区神经外科知名专家门诊（合肥市天鹅湖路1号，省立医院南区门诊部三楼）；周三上午，总院神经外科普通专家门诊（合肥市庐江路17号，省立医院总院门诊部三楼）。
空军军医大学第二附属医院医院（第四军医大学唐都医院）
1. 联系人：贾助理15711058813，地址：陕西省西安市灞桥区新寺路1号，空军军医大学第二附属医院医院（第四军医大学唐都医院）
2. 门诊咨询：王学廉教授：周三上午，空军军医大学第二附属医院医院（第四军医大学唐都医院）
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