当前对有症状颈动脉狭窄的治疗方案仍基于三十多年前的临床试验结果[1-3]。根据这些试验制定的指南建议，对近期出现症状且狭窄程度达70%-99%的患者，以及部分狭窄程度为50%-69%的有症状患者实施颈动脉内膜切除术（CEA）[4,5]。然而，随着药物治疗的进步，现有治疗模式亟需重新评估[6]。

20世纪90年代末，首项欧洲颈动脉外科试验（ECST）和北美症状性颈动脉内膜切除试验（NASCET）确立了CEA在预防症状性颈动脉狭窄患者卒中复发方面的价值[1-3]。这些试验中CEA围手术期卒中及死亡风险约为7%，且未能预防所有复发性卒中，提示单纯药物治疗卒中风险较低的患者应避免手术。ECST研究建立了风险评估模型并经NASCET验证，表明除狭窄程度外，年龄、性别、距首发事件时间及颈动脉斑块形态等多重因素均可影响单纯药物治疗患者的远期卒中风险[7-9]。对三项早期CEA试验患者数据的汇总分析显示，这些因素均对手术干预的绝对获益具有显著临床影响[9]。

ECST风险模型应用表明，在NASCET试验中预测5年同侧卒中风险＞20%的患者从CEA显著获益，而预测风险较低者则无获益[7-9]。但该模型能否可靠识别适合单纯药物治疗的低风险患者，仍需在现代随机试验中进行前瞻性验证——尤其是在当前内科与外科治疗水平已较ECST和NASCET时代显著提升的背景下。值得注意的是，最新欧洲颈动脉狭窄管理指南仍主要依据狭窄程度和症状状态决定血运重建指征[4,5]。

无症状颈动脉狭窄的CEA试验同样始于30余年前，尽管获益有限，其结果至今仍被全球多地作为血运重建依据。无症状颈动脉粥样硬化研究（ACAS）显示，CEA将5年同侧卒中及围手术期卒中/死亡复合风险从11.0%降至5.1%；首项无症状颈动脉外科试验（ACST）后续证实CEA的10年绝对获益仅4.6%[10,11]。但现行指南仍建议对部分狭窄60%-99%的高危无症状患者考虑血运重建[4,5]。

为重新评估低中风险患者中单纯优化药物治疗（OMT）（预防卒中及心肌梗死）与血运重建（主要风险包括手术相关卒中、心肌梗死及死亡）的获益风险比，并验证经校正的ECST风险模型能否可靠识别不获益于血运重建的有症状患者，2025年5月来自英国的Martin M Brown等在Lancet Neurology上公布了ECST-2（Second European Carotid Surgery Trial）试验结果，旨在评估接受优化药物治疗（OMT）且预测卒中风险为低中度的无症状或症状性颈动脉狭窄患者，是否能够从额外血运重建中获益。

ECST-2是一项多中心随机对照试验，采用盲法终点判定，由欧洲和加拿大30家具备卒中与颈动脉血运重建专业资质的中心共同完成。研究纳入年龄≥18岁、颈动脉狭窄≥50%且预测5年同侧卒中风险<20%（基于颈动脉风险[CAR，Carotid Artery Risk score]评分）的无症状或症状性患者。通过网络随机系统将患者按1:1比例分配至单纯OMT组或OMT联合血运重建组。本次为2年中期分析，主要结局采用分级评估，包括：（1）围手术期死亡、致死性卒中或致死性心肌梗死；（2）非致死性卒中；（3）非致死性心肌梗死；（4）影像学新发无症状脑梗死。采用意向治疗分析和胜率比（win ratio）评估结果——即比较单纯OMT组与联合治疗组每对患者的结局优劣（若结局无差异则判为平局），胜率比为单纯OMT组胜场数与联合治疗组胜场数之比。

2012年3月1日至2019年10月31日期间，共429例患者被随机分配至单纯OMT组（n=215）或联合治疗组（n=214）。1例单纯OMT组患者在48小时内撤回知情同意并被排除。患者中位年龄72岁（IQR 65-78），男性296例（69%），女性133例（31%）。随机化2年后评估显示：两组主要复合终点无显著差异，单纯OMT组胜场5228次（11.4%），联合治疗组胜场5173次（11.3%），平局35395次（77.3%）（胜率比1.01[95%CI 0.60-1.70]；p=0.97）。具体而言，单纯OMT组与联合治疗组分别有4例 vs 3例发生围手术期死亡/致死性卒中/致死性心肌梗死，11例 vs 16例发生非致死性卒中，7例 vs 5例发生非致死性心肌梗死，12例 vs 7例出现影像学新发无症状脑梗死。联合治疗组发生1例围手术期死亡（颈动脉内膜切除术后1周因主动脉瓣狭窄失代偿导致）。

最终作者认为，对于颈动脉狭窄≥50%且CAR评分预测卒中风险为低中度的患者，在治疗最初2年内未发现OMT联合血运重建具有额外获益。该结果支持对无症状及低中危症状性颈动脉狭窄患者暂采用单纯OMT治疗，直至ECST-2五年期分析及其他试验提供更多证据。

Lancet Neurol

. 2025 May;24(5):389-399. doi: 10.1016/S1474-4422(25)00107-3.

Optimised medical therapy alone versus optimised medical therapy plus revascularisation for asymptomatic or low-to-intermediate risk symptomatic carotid stenosis (ECST-2): 2-year interim results of a multicentre randomised trial