脑胶质瘤临床诊疗进展日新月异，随着脑胶质瘤精准治疗时代的来临，越来越多的靶向治疗、免疫治疗临床探索不断涌现，基于分子病理诊断下的脑胶质瘤综合治疗往往能为患者带来更多获益。IDH是脑胶质瘤中常见的分子标志物，IDH突变状态也逐渐成为脑胶质瘤诊断和分级的主要驱动因素，对于脑胶质瘤诊疗具有重要意义。
基于此，脑医汇-神外资讯特别联合脑胶质瘤领域多学科专家，共同围绕脑胶质瘤IDH突变状态，探讨相关靶向治疗前沿进展，规范脑胶质瘤诊断和治疗，促进多学科交流和发展。本期我们邀请到首都医科大学附属北京天坛医院任晓辉教授，围绕胶质瘤的分子分型与精准治疗用药，为我们带来了从整合诊断到靶向与免疫治疗全面升级的深刻洞见，展示了胶质瘤治疗从传统手术为主向个体化、精准化转型的全新图景。
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脑医汇-神外资讯：任教授您好，您在神经外科领域，尤其是在脑胶质瘤治疗方面有着丰富的临床经验。请问您能否为我们详细介绍一下目前脑胶质瘤的诊断与治疗现状？
任晓辉教授：
大家也知道，关于脑胶质瘤的诊断与治疗，目前的情况可以从两个方面来讲。首先是诊断方面。根据2021年最新版的WHO中枢神经系统肿瘤分类标准，我们现在采用的是“整合诊断”。它结合了传统的形态学病理诊断与近年来发展的分子病理学——也就是基因检测结果，综合形成最终的诊断结论。这种整合诊断已经成为全球范围内的共识，也是目前国内外公认的标准。当然，部分患者可能会先通过影像学方式做初步判断。但需要说明的是，影像学诊断并非金标准，它更多是一种辅助参考。目前胶质瘤的诊断就分为上述两个层次。
接下来是治疗方面。治疗的首选依然是手术。对于能够耐受手术或手术风险可控的患者，我们一般建议优先考虑手术治疗。一方面，手术可以尽可能安全、最大程度地切除肿瘤，从而改善患者预后；另一方面，手术可以获取病理组织用于后续的整合诊断，帮助判断是否存在靶向治疗或免疫治疗的可能性，为制定个体化治疗方案提供依据。术后我们会根据病理类型、肿瘤切除的范围，以及患者自身的风险因素，制定进一步的综合治疗方案。这通常包括：放疗、化疗、电场治疗、靶向治疗或参与临床试验等。我们最终的治疗目标，就是尽可能延长患者的生存期，并延缓肿瘤复发。
02
脑医汇-神外资讯：在高级别和低级别胶质瘤的治疗方面，您能否分别为我们介绍一下在免疫或靶向治疗领域的最新进展？
任晓辉教授：
在过去的2024年，胶质瘤的靶向治疗取得了非常显著的进展。在高级别胶质瘤方面。北京天坛医院江涛院士团队研发的伯瑞替尼去年获批用于特定突变的高级别胶质瘤患者。
在低级别胶质瘤方面。去年8月，美国FDA批准了一款名为沃拉西德尼（英文名：Vorasidenib）的靶向药物。它是专门针对IDH1或IDH2突变的低级别胶质瘤而开发的，具有明确的分子靶点。这也是目前唯一一个专门针对胶质瘤并获批上市的靶向药物，具有里程碑意义。这个药目前虽然国内还没有正式获批，但借助于国家的特殊政策，在北京天坛医院、北京协和医院以及海南博鳌的部分医院已经可以给患者处方，惠及中国的患者。
因此，去年我们江涛院士就提出：胶质瘤治疗已正式迈入靶向治疗时代。这是胶质瘤治疗史上的一次重要跨越，也是整个神经肿瘤领域靶向治疗的重要突破。
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脑医汇-神外资讯：在我们之前的线上直播中，您曾提到过关于Vorasidenib的桥接研究。能否请您介绍一下目前该研究的入组进展？另外，是否方便分享一些相关数据？
任晓辉教授：
Vorasidenib的桥接试验是国内广大患者非常关注的问题，也有不少患者前来咨询相关的入组情况。目前，该项桥接研究在国内的入组工作已经顺利完成，目前大约已入组了接近40例患者，基本达到了试验所需的入组数量要求。
关于国外的INDIGO研究，我们也一直在持续关注其数据进展。该研究在中期分析后经历了揭盲和交叉试验的过程，目前其中位无进展生存期（mPFS）和中位总生存期（mOS）都尚未达到，也就是说数据还在持续成熟之中。但从目前已公布的数据来看，对照组达到的中位无进展生存期大约为11个月，这也从侧面体现出Vorasidenib在延长无进展生存期方面具有明确优势，是其疗效的重要证据之一。
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脑医汇-神外资讯：请您谈谈对胶质瘤未来发展的展望？
任晓辉教授：
我们知道，胶质瘤在过去十年中的治疗进展相对缓慢。与其他肿瘤相比，胶质瘤患者的5年生存率提升并不明显。但随着去年这两款靶向药物的问世，我认为未来在胶质瘤治疗领域可能会出现更多的突破。
靶向治疗正在持续推进，目前已经有一些具有明确分子靶点的胶质瘤亚型，例如H3K27M突变相关的弥漫中线胶质瘤，以及BRAF突变型胶质瘤。随着针对这些突变的靶向药物逐步研发并投入临床，患者的生存期有望得到明显提高。此外，免疫治疗也在逐步成熟。比如CAR-T细胞疗法、树突状细胞疫苗等多种免疫策略，正在不断探索和优化中，具有很大的潜力，在延长患者生存期方面可能会发挥重要作用。联合治疗如PD-1免疫检查点抑制剂与靶向药物、化疗药物或电场治疗等多模式联合的策略，正成为当前治疗研究的重要方向。这类“组合式”治疗在某些患者中已经初步显示出优势，未来可能会进一步改善疗效，延长生存期。
专家简介
任晓辉 教授
● 首都医科大学附属北京天坛医院
● 医学博士，主任医师
● 神经外科肿瘤四病房副主任
● 持国家自然基金青年项目1项，首发专项1项，获批国家发明专利1项
● 以第一作者在Neuro-oncology、Journal of Neurosurgery等杂志发表SCI收录论文21篇
● 主要从事脑胶质瘤、原发中枢神经系统淋巴瘤等方面的研究，擅长脑胶质瘤、复杂脑积水和孤立颞角的手术治疗
● 2021年挂职新疆和田地区人民医院神经外科副主任和医务处副处长，被新疆维吾尔自治区委员会和人民政府评为“第十批省市优秀援疆干部人才”并记功一次
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