在老龄化加剧的当下，阿尔茨海默病（AD）作为一种常见的神经退行性疾病，正成为全球公共卫生领域的重大挑战。近日，北京智源鸿晟生物医药有限公司研发的创新药AA001单抗，其临床试验申请已获国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》（通知书编号2025LP00259），这一进展为AD治疗领域带来了新的希望。

该药物由智源生物刘瑞田教授团队精心研制，其背后凝聚着科研人员十余年的心血。2023年1月25日，刘瑞田教授作为通讯作者在Nature子刊 Signal Transduction and Targeted Therapy（IF：40.8/Q1 TOP）上发表了题为“Fc effector of anti-Aβ antibody induces synapse loss and cognitive deficits in Alzheimer’s disease-like mouse model”的研究论文，发现了阿尔茨海默病抗体药物介导神经突触过度丢失是导致免疫治疗失败的原因。

在此基础上，研究团队进一步提出了无效应片段（Fc段）或无效应功能的β-淀粉样蛋白（Aβ）抗体是具有较好前景的AD治疗新策略。这一策略有望提高抗体药物疗效，降低毒副作用，而AA001单抗正是基于该策略开发的新一代AD治疗抗体候选药物。

据悉，AA001单抗的适应症描述为“阿尔茨海默病（AD）源性轻度认知障碍及轻中度AD”。目前，该药物的单中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增的Ⅰa期临床试验（登记号：CTR20250571）即将在山东第一医科大学第一附属医院（山东省千佛山医院）开展受试者招募。现阶段试验旨在评价AA001单抗在中国健康成年参与者中单次给药的安全性、耐受性及药代动力学。

众所周知，目前市面上的AD治疗药物大多只能暂时缓解症状，治疗周期长且毒副作用较大，患者急需更有效的治疗手段。我们期待AA001单抗能顺利通过临床试验，为众多AD患者及其家庭带来希望，也为全球抗击阿尔茨海默病贡献中国智慧和力量。