脑胶质瘤患者重大利好，伯瑞替尼纳入2024医保目录，彰显中国创新药研发实力！

在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》中，由北京鞍石生物科技股份有限公司全资子公司北京浦润奥生物科技有限责任公司研发的中国原研的新型MET抑制剂万比锐^®（伯瑞替尼肠溶胶囊，以下称“伯瑞替尼”）成功纳入医保。此次，伯瑞替尼非小细胞肺癌和脑胶质瘤适应症为首次纳入国家医保药品目录。

国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录

(2024年)截图*

此次纳入医保的两项适应症分别为：

1.具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；

2.具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤（WHO 4级）或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。

首个脑胶质瘤MET靶向药从获批到纳入医保，持续提升药物可及性

脑胶质瘤是最常见的成人原发性颅内肿瘤，约占所有恶性脑肿瘤的80%¹。手术和放化疗是目前脑胶质瘤临床治疗的主要策略，但仍面临致残、致死率高的困境²。

2024年4月23日，中国国家药品监督管理局正式批准伯瑞替尼脑胶质瘤的适应症，这是继非小细胞肺癌适应症后，伯瑞替尼在中国获批的第二项适应症，也是我国在脑胶质瘤MET靶向治疗领域首个完全获批的小分子靶向药物。仅仅7个月后，伯瑞替尼被纳入国家医保目录，不仅为我国脑胶质瘤患者提供了更为经济、有效、安全的治疗新选择，更彰显了鞍石生物科技作为中国创新药企业的责任与担当，体现了中国创新药研发走向世界的决心与实力。

精准靶向MET通路，伯瑞替尼开启胶质瘤靶向治疗新时代

MET信号通路异常常见于多种肿瘤，会导致c-Met蛋白无法正常降解或过度表达，肝细胞生长因子（HGF）/MET下游通路持续激活，最终导致肿瘤生长与转移。此外，MET与其他受体酪氨酸激酶（RTKs）信号通路之间存在相互串扰作用，MET异常还是EGFR、VEGFR、ALK、ROS1、RET等多个靶点靶向药物的耐药机制³。

脑胶质瘤中MET异常形式主要有MET融合、MET外显子跳突、MET扩增及MET蛋白过表达⁴；约12%脑胶质瘤被发现存在MET融合⁵，其中PTPRZ1-MET融合通常与MET ex14跳突同时出现在既往有低级别病史的胶质母细胞瘤中，发生率约为14%，并与更差的预后相关⁶。

伯瑞替尼作为我国自主研发的高选择性MET通路抑制剂，不仅实现了中国脑胶质瘤精准治疗零的突破，也为胶质瘤患者提供了新的治疗选择，带来新的希望。

优秀研究数据支撑，中国声音响彻世界舞台

2024年6月3日，首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士团队的保肇实教授在ASCO会议上汇报了伯瑞替尼治疗MET异常高级别胶质瘤患者的Ⅱ/Ⅲ期关键注册临床研究（FUGEN研究）的进展：这是一项随机、对照、开放、多中心临床注册研究，对比了伯瑞替尼与替莫唑胺剂量密度方案或依托泊苷+顺铂方案的安全性和有效性。截至2023年12月，研究共纳入84例患者。结果显示：相较于替莫唑胺剂量密度方案或含铂化疗方案，伯瑞替尼单药方案的mOS 6.31个月，对比对照组3.38个月，延长患者生存近一倍，降低了48%的死亡风险，显著改善了患者生存。同时，在基线病灶最大直径≤3cm的亚组患者中，使用伯瑞替尼的中位OS可达32.5个月，与对照组相比，生存期延长了约8倍，提示我们尽早使用伯瑞替尼可能会为患者带来更大的生存获益⁷。

创新突破，守护中国脑胶质瘤患者

作为由中国临床专家携手中国创新药企业共同完成转化医学的成功案例，伯瑞替尼被纳入医保无疑是又一里程碑事件。其纳入医保，不仅体现了中国政府对创新药研发的高度重视，更肯定了其为脑胶质瘤这一罕见病群体所做的贡献，为广大患者带来切实的利好。未来，相信立足于科学创新的核心竞争力，以“解决真正的临床需求”为理念，伯瑞替尼必将造福更多中国脑胶质瘤患者。

参考文献：

1.中国抗癌协会脑胶质瘤专业委员会,江涛,张伟,等.中国抗癌协会脑胶质瘤整合诊治指南(精简版).中国肿瘤临床, 2022, 49(19):1.DOI:10.12354/j.issn.1000-8179.2022.20220728

2.Qi Y, Liu B, Sun Q, Xiong X, Chen Q. Immune Checkpoint Targeted Therapy in Glioma: Status and Hopes. Front Immunol. 2020;11:578877. Published 2020 Nov 27. doi:10.3389/fimmu.2020.578877

3.Granito A, Guidetti E, Gramantieri L. c-MET receptor tyrosine kinase as a molecular target in advanced hepatocellular carcinoma. J Hepatocell Carcinoma. 2015;2:29-38. Published 2015 Apr 24. doi:10.2147/JHC.S77038

4.Zhang, KN., Zhao, Z., Chen, J. et al. MET fusions and splicing variants convergently define a subgroup of glioma sensitive to MET inhibitors. Holist Integ Oncol 1, 18 (2022). https://doi.org/10.1007/s44178-022-00014-9

5.Guo R, Luo J, Chang J, Rekhtman N, Arcila M, Drilon A. MET-dependent solid tumours - molecular diagnosis and targeted therapy. Nat Rev Clin Oncol. 2020;17(9):569-587. doi:10.1038/s41571-020-0377-z

6.Hu H, Mu Q, Bao Z, et al. Mutational Landscape of Secondary Glioblastoma Guides MET-Targeted Trial in Brain Tumor. Cell. 2018;175(6):1665-1678.e18. doi:10.1016/j.cell.2018.09.038

7.2024 ASCO #2003

*国家医保局

https://www.nhsa.gov.cn/art/2024/11/28/art_104_14886.html

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