【风向标】国内首例AAV双基因药物治疗中晚期帕金森病的临床研究手术给药顺利完成 - 脑医汇 - 神外资讯

2024年7月5日，由中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同开展的“一项评估RGL-193壳核注射给药在中晚期帕金森患者中的安全性、耐受性的开放标签、单臂、早期临床试验”临床研究（RGL-193-001；ChiCTR2400082369）顺利完成国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药，术后第三天患者顺利出院，目前身体状况良好。这是中国科学技术大学附属第一医院神经退行性疾病团队在帕金森病基因治疗研究领域的重要探索。

据施炯教授介绍，帕金森病是一种常见的中枢神经系统退行性疾病，主要是由于大脑特定区域多巴胺能神经元凋亡导致多巴胺分泌不足、继而脑内神经递质失衡所致，临床表现包括抖动、迟缓、僵硬等运动症状，以及睡眠障碍、便秘等非运动症状。帕金森病患者的症状会随着病程延长呈现进行性加重，多数晚期患者运动功能明显受损，严重影响生活质量。目前帕金森病的药物治疗、手术治疗只能对症改善症状，既不能对因治疗，也无法延缓病情进展。

手术由神经外科牛朝诗教授牵头，神经内科、神经外科、麻醉科、手术室、影像科等科室通力协作。术前，该研究项目通过了医学研究伦理审查委员会的批准，并获得了受试者本人及其监护人的知情同意；出院后，受试者的身体情况也都将接受严密监测和定期复查。

术后，神经外科牛朝诗教授接受采访表示，此次基因药物治疗，是通过脑立体定向技术将药物递送至脑内的特定靶区，手术在手术室、麻醉科、影像科等配合协助下顺利完成，术后即刻进行了影像复查，看到药物精准的注入计划的脑区。此次基因药物的治疗，体现了两个精准，第一是通过我们神经外科国内领先的立体定向技术将药物精准注入特定核团，第二是基因药物针对帕金森病发病机制进行精准治疗，促进多巴胺合成和分泌，同时通过神经营养因子保护神经元，这项基因药物治疗有望为中晚期帕金森病患者提供长期的治疗效果，阻止疾病进展。基因治疗在帕金森病的研究和未来应用中展现出持久性、靶向性和多功能性等多种优势，为帕金森病的治疗带来了革命性的希望。尽管目前基因治疗在帕金森病的临床应用中仍存在一定挑战，但其未来发展的前景非常广阔，有望继左旋多巴药物、脑起搏器，成为帕金森病治疗的第三次革命性治疗技术。

本临床研究使用的是国内首个针对中晚期帕金森病患者的AAV双基因治疗药物，主要纳入年龄为40-75岁、病程≥5年、Hoehn-Yahr（最常见的帕金森病分期）分期为2.5-4期的中晚期帕金森病患者，有望实现提高抗帕金森病药物左旋多巴的转化效率，保护和修复受损的多巴胺能神经元作用，延缓帕金森病患者病情进展、减少口服抗帕金森病药量的效果。

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