在转移性乳腺癌中，约20~50%的患者会发生脑转移。乳腺癌脑转移（BCBM）的现行治疗标准主要是局部治疗，包括手术、放疗和药物辅助治疗。由于存在血脑屏障和血-肿瘤屏障，许多针对乳腺癌颅外转移的有效药物穿透颅脑的能力有限，进而导致BCBM患者的预后不良，尤其是HER2- BCBM患者。研究表明，HR+/HER2- BCBM患者的中位无进展生存期（mPFS）约为4~6个月，三阴性BCBM患者的mPFS仅为2.8个月。然而，HER2- BCBM仍缺乏具有明确疗效的药物治疗方案，且全球范围内尚无获批用于HER2- BCBM治疗的药物，因此该领域的治疗需求巨大且未能得到满足。

2024年7月5日，北京华昊中天生物医药股份有限公司（下称“华昊中天”）美国子公司Biostar Pharma, Inc.宣布，华昊中天自研的核心产品优替德隆注射液已获美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于开展针对HER2- BCBM的临床研究——“优替德隆注射液（UTD1）联合卡培他滨（CAP）治疗HER2- BCBM患者的关键性II期临床试验”（BG01-2402研究）。

优替德隆是一款通过基因工程微生物发酵生产的埃博霉素类衍生物和新一代微管抑制剂，获国家“重大新药创制”科技重大专项支持。2021年3月，优替德隆注射液在中国获批上市，用于复发或转移性乳腺癌治疗，次年进入中国国家医保目录，并被《中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌诊疗指南2023版》列为晚期乳腺癌解救治疗推荐药物（I级推荐1A类证据）。据悉，该药物是10年来全球唯一获批的具有新型分子结构的微管抑制剂类抗肿瘤新药。

优替德隆可诱导和促进微管蛋白聚合，进而抑制微管解聚，以抑制细胞的有丝分裂并触发凋亡，达到抗肿瘤细胞存活的作用。与紫杉类作用位点不同，优替德隆作为晚期乳腺癌非紫杉化疗药中唯一取得PFS和OS双获益的产品，具有突破紫杉类药物耐药机制、突破血脑屏障防治癌症脑转移、适合长期使用等优势。

在多项临床前药物组织分布研究和临床试验中，优替德隆已被证实具有独特的生化特性，且对P-糖蛋白介导的外排不敏感，能够穿透血脑屏障。此前，2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告了一项关于优替德隆联合贝伐珠单抗治疗HER2- BCBM的II期研究。根据研究结果，在47例符合条件入组的患者中，中枢神经系统客观缓解率（CNS-ORR）为42.6%，mPFS为7.7个月，12个月OS率为74.4%。治疗对HR-/HER2-亚组患者的疗效更佳，CNS-ORR为55%，mPFS为8.4个月。此外，该疗法的安全性在可控范围内，大多数不良事件为1~2级。

据悉，优替德隆已于2024年3月获美国FDA“孤儿药”认定，用于治疗BCBM。随后，华昊中天便为此次针对HER2- BCBM的关键性II期研究提交了新药IND申请，旨在评估优替德隆注射液联合CAP对HER2- BCBM患者的颅内和全身疗效。这项II期研究将遵循Simon二阶段设计，计划在美国10~15家中心进行并招募120例患者；主要终点是CNS-ORR，次要终点包括PFS、缓解持续时间（DOR）和OS等。此次申请获批也是华昊中天全球化发展战略的一个重要里程碑，有望使优替德隆成为全球HER2- BCBM患者的治疗新选择。

华昊中天（https://www.biostar-pharm.com/）是由留美科学家团队创立的国家级高新技术企业，依托先进且可持续的合成生物学新药研发平台，专注于开发具有自主知识产权的抗癌新药。经过20余年的发展，公司已成为集新药研发、生产和商业化为一体的整合型生物医药公司。其愿景是成为国际一流的抗肿瘤创新药企业，并致力于原创新药，造福肿瘤患者。

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