该试验的主要结局是安全性和可行性、最大耐受剂量/最大可行剂量以及后续II期试验的推荐剂量。试验中，研究者评估了瘤内（ICT）、脑室内（ICV）和双重ICT/ICV 3种CAR-T细胞的局部递送方式以及2种制造平台。

结果显示，局部递送CAR-T细胞具有可行性，患者耐受良好；所有队列无剂量限制性毒性，因此未能确定最大耐受剂量。可能与治疗相关的≥3级毒性反应包括1例脑病（3级）和1例共济失调（3级）。后续II期试验的推荐剂量将基于I期试验数据，在未来的研究中改进。

此外，50%（29/58）的患者病情稳定或有所改善，其中2例部分缓解，1例完全缓解，另有1例在方案外附加的CAR-T周期后完全缓解。复发胶质母细胞瘤（rGBM）患者的中位总生存期为7.7个月。中枢神经系统的炎症细胞因子（IFNγ、CXCL9和CXCL10）增加与CAR-T细胞的递送和生物活性相关。治疗前的瘤内CD3 T细胞水平与患者生存呈正相关。

试验终止于第5组患者，该组使用了双重ICT/ICV的递送方式和优化的制造流程。研究者在该组中确定了最大可行剂量（每个输注周期200 × 10⁶个CAR-T细胞），且该组患者的中位总生存期最佳，为10.2个月。

靶向IL-13Rα2的CAR-T细胞疗法开发者、美国希望之城国家医疗中心T细胞疗法研究实验室副主任、综合医疗服务网络Heritage Provider Network的免疫治疗教授Christine Brown博士表示，“GBM是一种极具侵袭性的肿瘤，患者的治疗选择非常有限，特别是在肿瘤复发后。这项试验显示了CAR-T细胞疗法在治疗脑癌方面的潜力，也是关于直接递送CAR-T细胞至脑肿瘤的最广泛评估，为该疗法的后续研究奠定了基础。”

“我们在I期研究中得到了积极结果，也正在探索新的治疗途径，希望我们的工作能对免疫疗法领域和全球癌症患者的生活产生巨大影响。未来，我们需要在更大型患者队列中进行随机研究，验证和扩大我们与CAR-T治疗成功的关键参数息息相关的研究发现，”Brown博士补充道。