在研人类单克隆抗体Latozinemab可阻断sortilin受体蛋白并提高颗粒蛋白前体progranulin水平，是progranulin基因突变引起的额颞叶痴呆症（FTD-GRN）的潜在疗法。2021年7月，总部位于美国旧金山的生物技术公司Alector与全球生物制药公司GSK（葛兰素史克）签署了一项合作和许可协议，旨在全球范围内共同开发和销售那些有助于提高progranulin水平的单克隆抗体——包括Latozinemab。
2024年2月7日，Alector和GSK共同宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予Latozinemab“突破性疗法认定”。
FDA突破性疗法认定的授予旨在加快治疗严重或危及生命疾病的药物开发和审查，对于这类疾病，初步的临床证据需证明该药物比现有疗法可能有更多的实质性改善。据悉，FDA授予Latozinemab“突破性疗法认定”以治疗FTD-GRN是基于INFRONT-2 II期临床试验（评估长期AL001治疗额颞叶痴呆症患者的II期研究，NCT03987295）中FTD-GRN患者使用该药物的相关数据。目前，Latozinemab正处于INFRONT-3 III期研究（评估AL001治疗额颞叶痴呆症的疗效和安全性III期研究，NCT04374136）阶段，目标入组时间为2023年10月。
Alector公司首席执行官Arnon Rosenthal博士表示：“FTD-GRN是一种罕见且进展迅速的神经退行性疾病，也是早发性痴呆最常见的病因之一。我们与GSK公司合作，获得了FDA的突破性疗法认定，对此我们备受鼓舞。”
关于Alector
总部位于美国旧金山的Alector（https://www.alector.com/）是一家处于临床阶段的生物技术公司，引领着神经退行性疾病新疗法免疫神经学的发展。该公司已经发现并正在开发广泛的先天性免疫系统治疗项目，旨在对导致大脑免疫系统功能失调的基因突变进行功能修复，使免疫细胞恢复活力，以对抗新出现的大脑病变。
关于GSK（葛兰素史克）
GSK（https://us.gsk.com/en-us/home/）是一家致力于联合科学、技术和人才以共同战胜疾病的全球性生物制药公司，致力于通过疫苗、专用和普通药物实现疾病防治，专注免疫系统和先进技术科学，聚焦传染病、艾滋病、呼吸/免疫和肿瘤四大核心治疗领域。GSK的Ahead Together（共同前进）战略旨在通过早期干预来实现疾病预防和病程改变，从而助力保护患者，支持医疗系统。
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