美国俄亥俄州立大学（The Ohio State University）Jeffery Leonard教授介绍了儿童神经血管疾病中的脑动静脉畸形（bAVMs）。Leonard教授从动静脉畸形的胚胎发育，形成及解剖切入，进一步介绍了儿童脑动静脉畸形的SM分级及外科治疗。儿童脑动静脉畸形多以出血为首发症状，出血高峰年龄段为10~15岁。儿童脑动静脉畸形的手术切除率可达69%~100%，然而有5%的致残率及5%的死亡率。术前血管内介入栓塞可有效降低术中可能出现的相关并发症。儿童脑动静脉畸形术后有一定的复发率，平均复发时间为术后4.82年，最短为术后3个月，最长术后17年，因此儿童脑动静脉畸形需长期随访。未来高级别儿童脑动静脉畸形的治疗方式除了显微外科及血管内治疗以外还包括放射治疗、基因治疗、药物治疗，这些治疗手段也会对于动静脉畸形的治疗提供不同治疗策略。教授最后总结道：AVM的手术切除有一定并发症发生率，致残率及死亡率，因此对于畸形的形态，解剖的充分理解是术前非常重要的环节。AVM的多模态治疗，联合治疗可降低并发症发生率及死亡率。

美国辛辛那提大学医学院（University of Cincinnati）儿童脑血管病及卒中中心的Sudhakar Vadivelu教授向大家介绍儿童AVM在儿童期过渡到成年期的影响及治疗方式。不同的治疗中心对儿童AVM的过渡期定义有所不同，有的中心在18岁将儿童AVM过渡到成人AVM，也有些中心在21岁、23岁或更早将儿童AVM过渡到成人AVM。将儿童AVM过渡到成年AVM时我们不仅要关注患者年龄，还需充分评估患者神经系统、生理特点、心理情况，综合做出更加合理的判断。教授最后总结要点：过渡期需定期做护理评估。计划性，合作治疗在过渡期极为重要。教育患者及家人关于AVM的知识，让患者家人也参与到疾病的治疗及护理中来。

加拿大多伦多大学（University of Toronto）医学院，多伦多西部医院（UHN）的Ivan Radovanovic教授对脑AVM的分子通路、突变谱和靶向药物治疗进行了研究。BAVM是TGF-β/SMAD途径基因种系突变引起的常染色体显性障碍。约90%的脑AVM在KRAS/BRAF中有突变。靶向治疗在畸形（TEK/PIK3CA基因）及淋巴管畸形的治疗得到了成功。有少量研究报道靶向治疗在高流量AVM的治疗中可降低VEGF，从而降低动静脉畸形大小及流量。脑动静脉畸形靶向治疗理想的药物是KRAS抑制剂，遗憾的是目前暂无有效的KRAS抑制剂。然而MEK抑制剂在肿瘤治疗中得到了验证，但是对脑血管病的治疗还需要研究。了解AVMs潜在治疗靶点的下游信号传导和血管分子标记物可帮助AVM靶向治疗的发展。AVM是由种系突变（遗传/功能丧失）引起的，更常见的是由体细胞突变（散发/功能获得）引起的。AVM中的大多数种系或体细胞突变影响2种主要细胞信号通路之一PIK3CA-AKT-MTOR或RAS-MAPK。这两种途径都可以被小分子抑制剂（m-OR抑制剂，如西罗莫司或MEK抑制剂（Trametinib）。动静脉畸形的靶向治疗作为独立治疗或作为常规治疗的辅助或桥梁的潜力。迄今为止报告的经验仅为个别病例报告。新兴领域，前景光明，但长期结果和现实疗效并不明确。

加拿大多伦多大学（University of Toronto）医学院，Jason Fish教授介绍模拟散发性脑动静脉畸形以发现其机制和治疗方法。大多数散发性BAVM的体细胞中有KRAS基因突变。成人脑内皮细胞中活性KRAS的表达也足以诱导脑动静脉畸形。在斑马鱼模型中注射活性KRAS后斑马鱼内皮细胞变大并形成动脉和静脉直接连接的畸形团。在模型中注射MEK抑制剂后，异常血管发生变化并接近正常。模型中MEK抑制剂也可以逆转畸形血管。也有一些新的通路报道在动静脉畸形的靶向治疗中得到有效的证据。

美国加利福尼亚大学旧金山分校（UCSF）, Ethan Winkler教授研究用RNA测序鉴定脑动静脉半格式化样本的可药用靶点。介绍在动静脉畸形中识别新药靶点的反应相关性。演示使用单细胞RNA测序来完善我们对AVMs的细胞特异性分子理解。描述允许在活体患者中进行分子图谱分析的新技术。一种方法是靶向病理细胞转化的特定分子驱动因素。这项研究包括细胞普查并定义非人类动静脉畸形的细胞特异性分子病理学。开发了从未经手术的活体患者中推断内皮分子信息的技术。未来的方向是我们能利用分子图谱来指导精准的药物选择或生物风险分层吗？

美国加利福尼亚大学旧金山分校（UCSF），Daniel Cooke教授最后介绍了颅内和颅内AVMS的发育和治疗。Trametinib在颅外段的动静脉畸形的治疗上取得了良好的效果。但是两例脑动静脉畸形患者使用Trametinib后6个复查，患者AVM无任何变化，因此Trametinib在脑动静脉畸形的治疗并无显著效果。然而靶向药物治疗在降低脑动静脉畸形的出血率取得了良好的效果。患者使用贝伐珠单抗1年后患者MRI提示AVM无明显变化，但是患者在过程中无任何出血。多项研究正在对靶向药物在AVM的治疗上的效果进行研究和分析。未来会给AVM的治疗提供证据。