AD04是ADvantage Therapeutics公司开发的一种治疗轻度阿尔茨海默病（AD）的新型可注射免疫疗法。临床前研究表明，AD04可减少小鼠模型海马区的促炎小胶质细胞（AD患者大脑内观察到的神经病理事件之一）数量。在此前一项研究中，接受2mg AD04的对照组患者与其他组相比，认知和生活质量评分的下降速度在统计学上显著放缓；作为AD进展的生物标志物，对照组患者的海马体积（通过MRI测量）减小速度也更慢。
2023年11月27日，ADvantage Therapeutics宣布，在欧洲开展的“评估AD04治疗轻度阿尔茨海默病的安全性和有效性的2b期、多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究”（A Phase 2b, Multicenter, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Study to Assess the Safety and Efficacy of AD04 in Patients with Early Alzheimer’s Disease，2022-003532-73）已正式开始入组患者。据悉，第一例患者来自奥地利科尔纽堡神经医学研究所。
AD04的2b期临床研究旨在对概念认证进行确认，并确定AD04的安全性和有效性。目前，这项研究已获批在法国、波兰、保加利亚和斯洛伐克开展，预计不久后范围将扩大至德国和英国。研究的主要终点是患者6个月时的阿尔茨海默病评定量表-认知分量表（ADAScog）、阿尔茨海默病合作研究-日常生活活动量表（ADCS-ADL）和临床痴呆评定量表总分（CDR-sb）的综合得分。
对于2b期研究的患者入组，科尔纽堡神经医学研究所首席研究员Andreas Winkler博士表示，“AD是一个重大的全球性问题。由于人口正在老龄化，AD进一步挑战了我们对这种可怕的进展性疾病患者的治疗能力。AD04与现有疗法大不相同，可能会改变我们管理这种治疗以及AD的方式。我们期待能继续参与这项试验，为其发展做出贡献。”
ADvantage Therapeutics首席医疗官Achim Schneeberger博士表示，“多年来，众多兢兢业业的专业人士齐心协力，以更好地治疗AD为共同目标，现在我们终于入组了第一例患者。我们期待能继续与欧洲各监管机构和临床站点合作，共同推广这项重要的试验。”
ADvantage Therapeutics首席执行官Jeffrey Madden表示，“经过最敬业的专业团队数月的努力，很高兴能看到患者入组这一里程碑的实现。我们希望能够创造出延长生命且提高生活质量的药物。我们期待分享这项可能具有标志性意义的试验相关的最新进展。”
ADvantage Therapeutics（https://advantagetherapeutics.com/）总部位于美国迈阿密，致力于开发神经退行性疾病的相关疗法，重点聚焦AD。其开发的先导化合物AD04是一种注射疗法，目前处于欧洲验证性2b期临床试验阶段，该试验旨在评估AD04用于轻度AD的安全性和有效性。ADvantage Therapeutics相信，AD04有可能作为免疫调节剂来刺激和调节免疫系统，减少AD病理，而非仅限于治疗AD修饰的蛋白质（如淀粉样蛋白和tau）。此外，该公司还正在探索其他缓解神经退行性疾病并最终对患者寿命产生整体影响的治疗方法。
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