弥漫内生型桥脑胶质瘤(DIPG)是儿童最常见、恶性度最高的脑干肿瘤,中位生存期仅为10个月左右。目前除了放疗能够短暂抑制肿瘤、缓解症状、延长生存外,临床尚无有效上市药物。由合肥尚德药缘生物科技有限公司在中国特有药用植物中提取的天然小白菊内酯,改良合成小分子抑制剂ACT001,初步试验显示具有良好的抗癌活性,且能够减少放、化疗对正常组织的损伤。在澳大利亚开展的前期DIPG临床试验证实ACT001单药在部分患儿中具有初步效果,患者安全性良好。ACT001是国内首个获得美国儿童罕见病资格的药物,并于2017和2018年分别获得美国和欧盟胶质母细胞瘤孤儿药资格。
目前由首都医科大学附属北京天坛医院放疗科牵头、合肥尚德药缘生物科技有限公司发起的“一项单臂、多中心评价ACT001联合放疗治疗初诊弥漫内生型桥脑胶质瘤患者安全性和有效性的II期临床研究”正在招募患者,该研究已获国家药品监督管理总局审批(批件号:CXHL1900295),并已经在药物临床试验登记与公示平台登记备案(备案号:CTR20232173),将陆续在约11家中心开始患者招募。
主要入选标准
5-15周岁患者,性别不限
经影像学或影像学加组织学(限立体定向活检)证实的DIPG患者
LPS评分 ≥ 70
既往未接受过抗肿瘤治疗(活检手术除外)
如果你想了解本研究更多的信息,请联系以下人员。
参研中心 | 联系人 | 联系方式 |
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首都医科大学附属 北京天坛医院 | 李老师 | 18310563161 |
四川大学华西医院 | 李老师 | 15828543199 |
山东第一医科大学 附属肿瘤医院 | 郭老师 | 13355221257 |
郑州市第三人民医院 | 马老师 | 17836913234 |
中国人民解放军空军军医大学第二附属医院 | 安老师 | 15665711625 |
复旦大学附属 华山医院 | 周老师 | 18994926151 |
北京清华长庚医院 | 梁老师 | 18786763227 |
华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 邱老师 | 18771015162 |
中山大学 肿瘤防治中心 | 任老师 | 18447060667 |
天津市环湖医院 | 赵老师 | 17602218784 |
广东三九脑科医院 | 王老师 | 13388008762 |
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组长单位领衔专家介绍

邱晓光 教授
首都医科大学脑胶质瘤临床诊疗与研究中心副主任
首都医科大学附属北京天坛医院放疗科主任,主任医师
专业方向:神经肿瘤放化疗
中国医师协会脑胶质瘤专业委员会副主任委员
中国临床肿瘤学会神经肿瘤专家委员会副主任委员
中国医师协会放疗专业委员会神经肿瘤学组副组长
中国胶质瘤协作组侯任组长
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