美国田纳西州St Jude儿科研究医院肿瘤放疗科的Thomas E. Merchant等开展单臂临床2期试验，评估放射治疗和手术对儿童、青少年颅咽管瘤的疗效；发现采用质子疗法可减少正常脑组织的射线暴露，从而减轻与放疗相关的认知缺陷，达到较高的肿瘤控制率和较低的严重并发症率，为临床医生提供新的参考意见。结果发表在2023年5月的《Lancet Oncology》杂志。
——摘自文章章节
【Ref: Merchant TE, et al. Lancet Oncol. 2023 May;24(5):523-534. doi: 10.1016/S1470-2045(23)00146-8. Epub 2023 Apr 18.】
颅咽管瘤是儿童、青少年常见的颅内肿瘤，其症状多合并有灾难性影响。手术和放疗是颅咽管瘤的主要治疗方法，每种方法都可以根据肿瘤特点进行个体化调整。美国田纳西州St Jude儿科研究医院肿瘤放疗科的Thomas E. Merchant等开展单臂临床2期试验，评估放射治疗和手术对儿童、青少年颅咽管瘤的疗效；发现采用质子疗法可减少正常脑组织的射线暴露，从而减轻与放疗相关的认知缺陷，达到较高的肿瘤控制率和较低的严重并发症率，为临床医生提供新的参考意见。结果发表在2023年5月的《Lancet Oncology》杂志。
该研究纳入在美国田纳西州St Jude儿科研究医院诊治的颅咽管瘤患者。通过组织学、术中观察或神经影像学明确诊断。患者年龄在12个月至21岁之间，未接受过放射治疗或囊内治疗，排除怀孕妇女。将接受质子治疗的患者与之前在同一医院接受光子束放射治疗的101例患者进行对照。通过MRI和MRA成像以及一系列测试评估听力、视力、激素水平和认知功能。存活患者的中位随访时间为14.94年（7.23-21.5年）。对比两组患者的无进展生存期和总生存期，同时监测中枢神经组织的过度坏死、临床重要的血管病变以及永久性神经系统功能障碍等指标。
从2011年8月22日到2016年1月19日间，共有94例患者接受质子治疗；2011年9月19日到2016年2月22日间有相同数量的患者接受质子治疗。其中，94例患者中有49例（52%）女性，45例（48%）男性。按种族分布，62例（66%）白人，16例（17%）黑人，2例（2%）亚洲人，14例（15%）其他种族。放疗时的年龄中位数为9.39岁（6.39-13.38岁）。
截至2022年2月2日，患者中位随访时间为7.62年（6.48-8.54年）。其中，9例（10%）出现肿瘤进展，中位进展时间为3.09年（2.05-5.06年）。在无进展的患者中，中位随访时间7.52年（6.28-8.53年）。比较质子治疗与101例光子束治疗患者，光子束治疗后的中位随访时间为13.25年（9.43-16.65年）。质子治疗组的3年无进展生存率为96.8%（95%CI，90.4-99.0），5年无进展生存率为93.6%（86.3-97.1）。与光子束治疗相比，质子治疗的3年和5年无进展生存率没有统计学差异。3年和5年的总生存率均为100%。
在质子治疗组中，2%患者出现中枢神经组织坏死，其中1例发生在放疗开始后3.9个月，另1例发生在7.4个月。光子束治疗组中，2%患者出现中枢神经组织坏死，其中1例发生在放疗开始后4.7个月，另1例发生在5.8个月。两组之间坏死的累积发生率没有差异。质子治疗组中，5%患者原有血管病变；在接受质子治疗后，7%患者血管病变进展。其中，57%为重度血管病变，43%中度血管病变。血管病变的累积发生率在两组之间无差异。质子治疗组与光子束治疗组的永久性神经系统疾病发生率相似。质子治疗组大部分患者的视力保持稳定或有所改善。部分出现视野缺损和视力下降。与接受光子束治疗患者相比，质子治疗患者的智商和自适应行为评分下降速度较慢。质子治疗的不良事件主要为头痛和呼吸系统疾病，少数患者发生癫痫、血管疾病等不良事件。
总体而言，质子治疗儿童和年轻人颅咽管瘤显示出良好的无进展生存率和总生存率，副作用和并发症的发生率相对较低。比较质子治疗和光子束治疗儿童和青少年颅咽管瘤的控制情况，发现在放疗后的前5年内，两种放疗方法的肿瘤控制效果相似。质子治疗提供相对均匀的剂量分布。其潜在好处是减少对正常脑组织的低剂量辐射暴露，从而降低对认知功能的影响。因此，质子疗法对儿童颅咽管瘤有潜在的优势。声明：脑医汇旗下神外资讯、神介资讯、神内资讯、脑医咨询、AiBrain 所发表内容之知识产权为脑医汇及主办方、原作者等相关权利人所有。
投稿邮箱：NAOYIHUI@163.com
未经许可，禁止进行转载、摘编、复制、裁切、录制等。经许可授权使用，亦须注明来源。欢迎转发、分享。
