美国伊利诺斯州芝加哥西北大学范伯格医学院神经外科的Hiroaki Katagi等通过药物干扰SEC对H3K27M突变型DIPG的影响，深入了解DIPG的分子机制，开发DIPG治疗新策略。结果发表在2021年8月的《Neuro-Oncology》杂志。

——摘自文章章节

研究者首先利用短发夹状RNA（Short hairpin RNAs，shRNA）抑制H3K27M突变型DIPG细胞中SEC的核心，AF4/FMR2 4（AFF 4）的表达；并通过拟肽类化合物KL-1抑制SEC，再在细胞存活实验、集落形成实验和凋亡实验中分析KL-1的治疗效果。研究者利用RNA测序和染色质免疫沉淀测序确定KL-1对基因表达和染色质占位的影响。同时，成功建立来源于H3K27M突变型DIPG患者的异种移植瘤（patient-derived xenografts，PDX）小鼠模型。用KL-1治疗时，生物体内荧光成像监测颅内肿瘤生长，通过动物存活率评估治疗反应。体外实验结果发现，AFF 4的消耗明显减少H3K27M突变型DIPG细胞生长；KL-1治疗增加全基因组范围的Pol II占位，并抑制DIPG细胞增殖、分化等多种细胞转录过程。体内实验发现，KL-1治疗可抑制DIPG细胞生长，增加凋亡，并延长荷瘤PDX小鼠的存活时间。

最后作者的结论为，KL-1通过干扰SEC抑制DIPG，KL-1可成为治疗H3K27M突变型DIPG的潜在药物。