笔者本次访学的麻省总院神经外科就拥有这样典型的研究范式。2020年国际顶级期刊《The New England Journal of Medicine》公布了世界首例自体干细胞治疗帕金森病的人体试验，此项研究由麻省总院神经外科主导，联合了哈佛大学细胞调控中心、神经生物实验室等研究机构共同开发。

帕金森病是一种十分常见的神经退化性疾病，表现为肌肉僵硬、手脚震颤、运动迟缓等症状，是严重影响老年人健康与寿命的主要病因之一。帕金森病的主要病理原因是大脑黑质部位多巴胺神经元的衰竭减少。目前主要的治疗方式包括药物治疗与神经调控治疗（DBS），可以一定程度改善症状，但不能阻止病情的发展。

干细胞作为一种具有自我更新和多能分化潜能的细胞群体，如果能通过分化生产多巴胺能神经元，定向注射至黑质部位，从而补充帕金森病患者日益凋亡减少的多巴胺神经元，有望成为治愈这一疾病的希望。为了实现之一研究目标，麻省总院神经外科研究团队克服了一系列难题：

干细胞的获取总体上可以分为异体来源与自体来源。异体来源的干细胞目前主要从胚胎与胎儿脐带血获取，虽然它具有全能分化特性，可以分化成为各种不同的细胞类型，但长期面临着重大的伦理争议，同时由于其异体来源的免疫抗原特性，免疫排斥风险高，难以转化应用为干细胞治疗方式。

自体来源的干细胞目前主要依靠诱导多能干细胞（iPSC）技术，它可以将人体的皮肤细胞，经过基因重编程，转化成为胚胎干细胞，自我更新并分化成体内的任何细胞类型。诱导多能干细胞的主要优势是它可以从患者自身的细胞中产生，这消除了与使用异体胚胎干细胞相关的免疫排斥风险，同时避免了伦理风险，具有广阔的应用前景，这项技术也获得了2012年诺贝尔生理学或医学奖。

从实验室内培育出诱导多能干细胞到制备出临床应用级别的干细胞制剂，这中间有大量的工作需要完成。足够多的诱导多能干细胞才能充分补充帕金森患者大幅减少的多巴胺神经元，从而发挥出药物疗效。同时干细胞的增殖与分化特性也带来了致瘤的风险，对于一种新兴治疗方式，如何保证将注入人体的干细胞制剂绝对安全，避免肿瘤风险，需要巨大而细致的工作。为此，麻省总院神经外科的研究团队，从2017年起就指定了详细的临床研究计划与验证方案，将整套研究方案提交至美国食品药品监督管理局（FDA）。

不同于我国科研项目经费资助主要来源于各级政府部门的财政预算，美国大学或医院内的大量研究经费来源于企业或私人资助。就像麻省总院这项世界首例诱导多能干细胞治疗帕金森病的人体试验，是由一位私人企业家捐资超过亿元资助进行的。他的动机与美国整个生物医药产业运转模式，是一个值得单独讨论的话题。