2023年07月16日发布 | 179阅读

「直播预告」7月19日丨NRR杂志热点追踪线上论坛丨J Exp Med文章通讯作者解读新基因编辑技术逆转小鼠视力损失

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视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa,RP),是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变,主要表现为慢性进行性视野缺失,夜盲,色素性视网膜病变和视网膜电图异常,从而导致视力下降甚至失明,这也是人类失明的主要原因之一。2023年3月17日,Journal of Experimental Medicine(2022 IF:15.3)期刊在线发表了武汉科技大学姚凯教授团队题为“Vision rescue via unconstrained in vivo prime editing in degenerating neural retinas”的研究论文。研究团队将先导编辑与无PAM序列限制的spCas9突变体SpRY相结合,构建了一种新的、通用型CRISPR系统—PESpRY。PESpRY可以被编程来纠正许多不同类型的基因突变,而不管这些突变发生在基因组中的哪个位置。研究团队使用双AAV载体递送的PESpRY系统治疗PDE6B基因突变的视网膜色素变性(RP)小鼠模型,成功恢复了功能性PDE6B蛋白的产生,挽救了神经感光细胞。进一步行为测试显示,治疗后的小鼠的视觉能力恢复良好。这项研究为在退化的视网膜中进行无PAM序列限制的先导编辑来预防视网膜色素变性(RP)相关基因突变引起的视力丧失提供了令人信服的证据。


7月19日晚八点,NRR杂志邀请到了通讯作者姚凯教授对该文章进行详细解读。姚凯教授将和其他几位专家一起探讨新基因编辑技术逆转小鼠视力损失


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会议详情


直播路径

直播时间:

北京时间:7月19日 20:00-21:30


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主持人

池在龙

温州医科大学附属眼视光医院

研究员,博士生导师

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池在龙,研究员,博士生导师,钱江学者特聘教授,温州医科大学附属眼视光医院遗传性眼病专科主任,浙江省眼科医院宁波院区副院长,国家重点实验室PI,温州市特聘专家,中国医师协会眼科医师分会基础研究与临床转化专委会副主任委员,美国ARVO终身会员。日本眼科学博士,日本学术振兴会JSPS Fellow、国立东京医疗中心研究员、美国哈佛医学院/波士顿儿童医院博士后。一直从事于视神经视网膜疾病的基础与转化应用研究,包括遗传性眼病,新生血管性眼病以及青光眼等。国外期间主持多项科研项目,获得ARVO、ISER、JOS等国际眼科学会奖项,发表PNAS、JCI、HMG、IOVS等SCI论文数十篇,近五年团队主持国家级和省部级课题10多项,授权国家发明专利7项。


主讲专家

姚凯

武汉科技大学视神经科学与干细胞工程研究院

院长/教授,博士生导师

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姚凯,博士,教授,博士生导师,武汉科技大学“视神经科学与干细胞工程研究院”院长,2010年于香港中文大学生物系获得哲学博士学位,2011年于美国耶鲁大学眼科学与视觉科学系展开博士后研究,2017年受聘于武汉科技大学。主要研究方向为视觉神经退行性疾病机制,神经元再生,干细胞治疗与基因治疗神经退行性疾病等。其研究成果发表在Nature,Journal of Experimental Medicine,Trends in Molecular Medicine, Nature Cell Biology,PNAS,Cell Reports等国际顶级期刊上。在国际上首创“基因治疗两步法”成功激活内源性神经胶质细胞的干细胞属性,并诱导其再生为新的神经元,使得先天性眼盲小鼠“重获光明”,此项研究打破了“哺乳动物视觉神经系统缺乏再生能力”的传统观念,为干细胞治疗与基因治疗领域的突破性成果,为包括诸如老年黄斑变性,视网膜色素变性,糖尿病视网膜病变等视神经退行性疾病的治疗提供了坚实的基础,并入选由中国科学院与中国工程院两院院士评选的“2018年世界十大科技进展新闻”与“2018年中国医药生物技术十大进展”。研究成果“新的基因编辑技术逆转视力损失”为世界首创的新型基因编辑技术,并成功治疗视觉受损小鼠,受到业内国际顶尖专家的一致好评,全球数百家权威机构与媒体给予了广泛报道与高度赞誉。


讨论专家

胡友金

中山大学中山眼科中心

研究员,博士生导师

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胡友金,博士生导师,研究员,美国加州大学洛杉矶分校(UCLA)干细胞与表观遗传学博士后,中山大学“百人计划”,中山大学中山眼科中心眼科学国家重点实验室课题负责人,单细胞空间转录组平台负责人。

研究方向为单细胞基因组学,神经发育与再生的分子机制。近年来,研究成果在Nature Communications, PNAS, Genome Biology, Nature Medicine等杂志发表论文30余篇,参与编写单细胞基因组学相关专著两本,研发多种单细胞测序技术并申报国家发明专利。担任Neurogenomics编委, Frontiers in Genetics,BIOCELL客座编辑,Journal of Clinical Investigation, Cell Discovery 等杂志审稿人。承担国家自然科学基金2项、国家重点研发计划(骨干)2项。

赵寅

华中科技大学同济医学院附属同济医院

副研究员,硕士生导师

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赵寅,医学博士,旧金山加利福尼亚大学眼科学博士后,华中科技大学同济医学院附属同济医院副研究员,近5年主持/参与国家自然科学基金项目11项。近5年发表论著26篇,IF>150,被引>800次,H指数15,代表性论著发表于Cell Death Disease,FASEB J,J Nanobiotechnology,GeroScience,IOVS。近5年为Int J Biol Sci 2023, Pharmaceutics 2023, IJMS 2023, Heliyon 2023, Bioengineering 2023, Science Advances 2022, Neural Regen Res 2022, Heliyon 2022, J Inflamm Res 2021, Molecular Medicine 2020, Experimental and Molecular Medicine 2019等杂志审稿。担任Polymers (2022-2023)客座编辑,英国MRC(Medical Research Council)项目评审。获湖北省科技进步二等奖(R06)

周旭娇

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院

副研究员,硕士生导师

人物简介(上下滑动查看)

周旭娇,博士,副研究员,眼科学硕士生导师,全国干眼病防治专家委员会委员,人工合成免疫分子-基因治疗技术平台PI。长期从事神经递质突触环路损伤、微循环障碍引起的眼病发病机制及靶向生物治疗的研究。已在Nano Today、Biomaterials、Journal of Neuroscience、British Journal of Pharmacology等SCI期刊以第一/通讯作者发表学术论文20余篇,总影响因子110余分。先后承担国家自然科学基金项目2项和上海市自然科学基金等课题2项。担任多本SCI期刊审稿人。已获得授权国家发明专利一项,实用新型专利2项。

宋伟涛

中南大学湘雅医院

副研究员/副教授/副主任医师,博士生导师

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宋伟涛,中南大学湘雅医院眼科科室主任,副主任医师,副研究员,一级副教授,博士研究生导师。美国匹兹堡大学医学中心访问学者。国家自然科学基金项目评审专家。

主持国家自然科学基金项目3项、湖南省自然科学基金项目2项及湖南省卫健委重点项目1项。在British journal of Ophthalmology、American Journal of Ophthalmology、Eye、J Cell Physiol、Frontiers in Immunology、Stem Cell Res & Ther、Biomedicine & Pharmacotherapy等杂志发表SCI论文40余篇,以第一发明人授权专利10项,转让5项并应用于临床。

现任中国医师协会眼科医师分会青年委员,湖南省医学会防盲学组副组长,湖南省中西眼科学会副主任委员,湖南省医学会眼科学分会委员,湖南省视觉康复专委会常务委员,海医会屈光与白内障手术学组委员。

杨宁

武汉大学人民医院

副主任医师

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杨宁,博士,武汉大学人民医院眼科副主任医师, 美国犹他大学莫兰眼科中心博士后。主要研究方向为视神经损伤与保护,长期从事退行性视神经病变领域的研究。近几年参与发表SCI论文27篇(其中以第一作者或通讯作者发文18篇),累计引用超过200余次。主持省部级基金3项,校级基金1项,参与各级基金3项,获得实用新型专利1 项。

学术任职:武汉生物医学工程学会眼生物材料专业委员会委员(兼秘书)。

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