美国佛罗里达大学医学院的Daniel J. Indelicato等报道质子放疗对儿童脊索瘤的治疗效果及毒副作用，结果发表在2021年4月的《Int J Radiat Oncol Biol Phys》杂志。
——摘自文章章节
【Ref: Indelicato DJ, et al. Int J Radiat Oncol Biol Phys. 2021 Apr 1;109(5):1406-1413. doi: 10.1016/j.ijrobp.2020.11.051. Epub 2020 Nov 27.】
儿童脊索瘤是起源于胚胎脊索结构残余组织的一种少见肿瘤，好发于颅底中线及脊柱等部位。由于毗邻脑干、垂体和视交叉等重要结构，使脊索瘤的处理和治疗成为临床难题。目前，质子放疗对脊索瘤局部控制的效果研究较少。美国佛罗里达大学医学院的Daniel J. Indelicato等报道质子放疗对儿童脊索瘤的治疗效果及毒副作用，结果发表在2021年4月的《Int J Radiat Oncol Biol Phys》杂志。
该研究共纳入2008年至2019年间接受质子放疗的29例非转移性脊索瘤病例，排除先前接受过放疗及随访时间少于12个月的患者。其中，24例脊索瘤位于颅底/斜坡部位，5例位于腰骶部。26例肿瘤病理是典型的高分化型，2例去分化型，1例具体类型未明（not otherwise specified，NOS）。14例脊索瘤鼠短尾突变体表型（brachyury）阳性，10例integrase interactor 1（INI 1）蛋白阳性。17例患者在放疗时病情较重；2例术后复发，1例手术联合化疗后复发。中位放射剂量为73.8Gy。总体上，中位随访时间为4.3年；接受质子放疗的29例脊索瘤患者的5年局部控制率、无进展生存率和总生存率分别为85%（95%CI，67-94%）、82%（95%CI，63-92%）和86%（95%CI，63-96%）。除2例去分化和1例NOS脊索瘤，其余26例高分化的脊索瘤患者5年局部控制率、无进展生存率和总生存率分别为92%（95%CI，72-98%）、92%（95%CI，72-98%）和91%（95%CI，71-98%）。在随访超过三年时未观察到疾病进展。严重的毒性反应，包括3例需要修复手术或手术相关的感染患者，2例激素缺乏症和2例咽鼓管功能障碍致慢性中耳炎。所有接受放疗的患者均无脑干损伤、无脊髓损伤和视力减退或听力下降。
最后，作者指出，儿童脊索瘤不需要手术完全切除肿瘤取得较好的局部控制率；质子放疗有良好的治疗效果。在高分化的脊索瘤中，质子放疗的毒副作用也较低。该项研究为越来越多的儿童脊索瘤和儿童肿瘤质子治疗文献提供有用的信息。作者认为应建立国家（或国际）儿童脊索瘤登记处，以促进对这种罕见疾病的了解。
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