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为探究富马酸二甲酯（DMF）治疗小儿多发性硬化症的有效性，伦敦Patrick Vermersch等研究学者对150名受试者展开随机对照试验，比较了富马酸二甲酯与肌内注射干扰素β-1a（IFNβ-1a）在小儿多发性硬化症中的疗效、安全性和耐受性，结果发布于2022年9月28《JAMA Netw Open》。
Reference:[Vermersch P, Scaramozza M, Levin S, et al. Effect of Dimethyl Fumarate vs Interferon β-1a in Patients With Pediatric-Onset Multiple Sclerosis: The CONNECT Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2022;5(9):e2230439. doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.30439]
研究背景
小儿多发性硬化症十分罕见，患有该疾病的儿童和青少年具有活动性炎症性疾病病程，复发率高于成人。儿童多发性硬化患者的住院率高于对照组儿童患者，且这一疾病会影响患者的认知障碍，因此，及时干预疾病修正治疗具有重要意义。
治疗复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）的方法正在迅速发展，目前已有超过15种疾病修正治疗被许可用于成人。然而，由于小儿多发性硬化症发病率较低、大型的患者招募实验难以展开等客观因素，针对患多发性硬化症的儿童患者的治疗方案仍然严重依赖成人治疗方案。迄今为止，在小儿多发性硬化症领域，过往只发表过2项疾病修正治疗的随机临床试验，有关富马酸二甲酯的数据十分有限。
研究结果
该研究是一项主动对照、开放标签的96周随机临床试验，研究共纳入150名10至18岁于2014年8月至2020年11月期间接受治疗的小儿多发性硬化症患者，78名受试者被随机分配到使用富马酸二甲酯的队列中，72名受试者被随机分配到使用干扰素β-1a的队列中。研究的主要终点为（第96周）没有新发或新肿大的T2高信号病变的受试者比例，次要终点包括新发或新扩大的T2病变的数量、无复发受试者的比例、年化复发率和安全性。
研究结果显示，在为期96周的随访后，共有62例（79%）使用富马酸二甲酯的受试者和41例（57%）使用干扰素β-1a的受试者完成了试验。在完成试验的人群中，相对于基线96周时没有新发的或新肿大的T2高信号病变的受试者在富马酸二甲酯受试者中占16%，而在干扰素β-1a受试者中仅占5%。此外，66%的富马酸二甲酯受试者在随访结束后依旧保持无复发状态，而干扰素β-1a受试者的这一比率为52%，两组之间调整的年化复发率无显着差异。
总结
该研究探索了富马酸二甲酯与干扰素β-1a在小儿多发性硬化症患者中的影响，研究结果表明与肌内注射干扰素β-1a相比，富马酸二甲酯对患者的放射治疗和临床结局具有更有益的影响。研究局限性在于可用样本数量太少，研究发现还待进一步确认。学者建议，之后的研究应从关注短期富马酸二甲酯安全性评估转向长期安全性评估，以确保小儿患者在接受治疗后不会面临后续风险。
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