IDH1突变是胶质瘤中常见的突变之一，突变导致IDH精氨酸突变会导致主要组织相容性复合体II类新抗原的出现，为疫苗治疗提供了基础。2014年，一种IDH（R132H）特异性肽段疫苗（IDH1-vac）就在MHC人源化的老鼠中发挥了特异性的T辅助细胞反应，对于IDH1（R132H）肿瘤具有治疗效果。

近日，来自德国癌症研究中心的Michael Platten与其研究组成员在《Nature》上公布了首次33位IDH1-vac治疗胶质瘤的多中心、单臂、开放标签的首次在人体进行的I期临床试验结果。试验到达了安全重点并且在93.3%的试验者中观察的了疫苗诱导的免疫反应。出现假性进展的频率较高，与外周T细胞应答增加有关，提示肿瘤内部的炎症反应的出现。结合单细胞RNA测序和T细胞受体测序提示假性进展患者的体内会出现特异性的T细胞受体。

此临床I期试验证明了IDH-vac在3、4级IDH1（R132H）阳性星形胶质细胞瘤中的安全性和免疫原性，为进一步胶质瘤中疫苗治疗开发提供了新的见解。