美国田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童研究医院肿瘤科的Anthony Pak-Yin Liu等讨论改善中国CNS肿瘤患儿预后的障碍，探讨国内外儿童神经肿瘤治疗的机遇。文章发表于2020年9月的《Pediatr Investig》杂志。
——摘自文章章节
【Ref: Liu APY, et al. Pediatr Investig. 2020 Sep 27;4(3):211-217. doi: 10.1002/ped4.12212. eCollection 2020 Sep.】
在中国，年龄小于18岁的儿童人口约2.71亿，每年大约发生4.5万例儿童肿瘤，其中2/3为实体瘤。中枢神经系统（CNS）肿瘤是最常见的、最致命的儿童实体瘤。儿童CNS肿瘤的治疗面临挑战。美国田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童研究医院肿瘤科的Anthony Pak-Yin Liu等讨论改善中国CNS肿瘤患儿预后的障碍，探讨国内外儿童神经肿瘤治疗的机遇。文章发表于2020年9月的《Pediatr Investig》杂志。
在St. Jude–VIVA–NCMCS儿童血液学/肿瘤学论坛中的一项跟踪调查报告表明，延误治疗、缺乏多学科团队（MDT）和放弃治疗是临床中最常见的影响儿童肿瘤患者预后的负面因素。中华人民共和国国家卫生与健康委员会指出，恶性实体瘤的治疗困难，包括肿瘤多样性、肿瘤恶性进程、对综合医疗的需求、治疗时间长、花费大以及家庭负担重等；同时也提出三个提高患儿存活率的主要目标：①增强临床基础设施和提高医疗水平；②确保治疗药物供应和全面覆盖医疗保险范围；③从中央到地方自上而下协调一致地实施各项措施。全面登记新诊断的儿童肿瘤病例仍是评估疾病发病率和发病趋势的重要关键；诊断和登记数据不足将会低估疾病负担。然而，目前的国家癌症登记中心缺乏以儿童为重点的流行病学调查报告。根据中国多项数据推算的儿童CNS肿瘤发病率为2.1-2.59/10万，低于西方国家，但高于2010年145个中国地区注册机构的汇总分析结果，即儿童CNS肿瘤发病率1.5/百万。尤其是农村地区对儿童CNS肿瘤的诊断及报告数据不足，是造成差异的主要原因。因此，有必要完善全国儿童CNS肿瘤登记，以补充国家癌症统计资料。多学科合作是提高儿童CNS肿瘤疗效的关键所在。对于绝大部分CNS肿瘤患儿，成功的治疗离不开及时地发现和转诊、准确的影像学评估、最大范围的安全切除、及时的神经病理学检测、标准化的辅助治疗和必要的支持性治疗以及长期随访。然而，缺乏相关专家的多学科沟通、缺少转诊途径和标准治疗方案不明确等均是获得综合治疗的障碍。因此，有必要在转诊中心建立MDT团队，为儿童CNS肿瘤提供多模式治疗。同时，初级和二级医疗中心应通过中心辐射模式与第三级地区或国家医疗机构合作，确保及时转诊和治疗的连续性。2017年，批准为国家儿童健康中心的北京儿童医院、上海儿童医学中心和复旦大学儿科医院，将提供优质的临床治疗、促进国内外合作、提供卫生专业人员培训及全国各地健康中心的建设，为中国的CNS肿瘤患儿提供优质服务。目前，放弃对儿童CNS肿瘤患者治疗的具体情况尚不完全明了。一项随访调查发现，其主要原因包括①术后不良反应和倾向于药物替代治疗；②认为CNS肿瘤是不可治愈的；③对诊断及治疗的困惑；④经济负担和⑤交通困难。上海新华医院一项研究显示，从2007年至2013年，接受治疗的67例髓母细胞瘤（MB）儿童中，21例（31%）选择放弃治疗。髓母细胞瘤是儿童最常见的CNS恶性肿瘤，其标准治疗包括手术、放射和化学疗法，平均花费为2万美元。农村地区患者家庭，因经济条件较差常倾向于放弃治疗。随着新型农村合作医疗的广泛覆盖以及普及医学知识教育、心理咨询和社会支持等解决存在的问题、需求和恐惧，可能减少放弃治疗的发生率。对CNS肿瘤患儿，长期随访监测复发情况、发现疾病和与治疗相关的不良反应，包括神经发育迟缓、内分泌紊乱和出现继发性恶性肿瘤等，至关重要。然而，目前对中国CNS肿瘤患儿的失访情况尚不清楚，因此有必要进行系统评估。充分认识目前中国可用的基础医疗设施以及管理人员、临床医生、研究人员和资助人员的专业性及局限性，可为改善CNS肿瘤儿童的预后提供机遇。如果CNS肿瘤患儿获得标准化和集中化治疗，不仅患儿受益，而且研究人员也能在合理的时间内研究现有的儿童肿瘤机构无法解决的科学问题；同时，应该开展与亚洲人群相关的研究，如种族对疾病发病率、治疗反应和药物代谢的影响。在中国建立儿童神经肿瘤中心进行种族特异性药物基因组学的研究，取得与地区人群高度相关的科学数据，来改良给药方案。此外，超过一半的中国家庭使用中医药作为肿瘤患儿的补充或替代疗法，有助于发现新型治疗药物。在中国取得诊疗进展也有益于亚洲其它中低收入国家的CNS肿瘤患儿。
最后文章指出，从全球卫生角度来看，对于中国的CNS肿瘤患儿，多学科综合治疗是一项紧迫的挑战；同时，为解决迫切需求而开展的合作和努力，也为国内外儿童神经肿瘤的优化治疗提供前所未有的机遇。
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