近日，北京协和医院干细胞治疗中心王任直教授团队申请的“人源神经干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性临床研究”正式获得批准，即将开展临床研究工作。
一、帕金森病的简介
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病。流行病学数据显示，我国65岁以上人群中帕金森病患病率是1.7%1。在帕金森病人的脑组织中，中脑黑质致密部的多巴胺能神经元大量丢失，导致黑质纹状体通路中的多巴胺缺乏，主要引起以下两组症状：（1）运动相关症状：运动迟缓、静止性震颤、肌肉强直、步态异常等；（2）非运动相关症状：嗅觉减退、认知下降、睡眠障碍、精神异常、便秘、疼痛等2。在我国，一位帕金森病患者平均每年因病产生的医疗及其他费用达2万多元3。由此可见，帕金森病严重降低患者生活质量，并给家庭和社会带来沉重的经济负担。
二、帕金森病的治疗现状
帕金森病的治疗手段包括药物和脑深部电刺激治疗，均以改善临床症状为主，尚不能延缓或者阻断疾病进展。
常用药物包括左旋多巴、多巴胺受体激动剂、单胺氧化酶B型抑制剂、儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂和抗胆碱能药物等。然而，长期药物治疗后会出现相应并发症，主要表现为症状波动、异动症甚至精神异常，同时药物治疗效果变差。
对于早期药物治疗效果明显，而长期治疗的疗效明显减退，或出现严重的运动波动及异动症的患者可考虑手术治疗。脑深部电刺激的治疗靶点主要是丘脑底核和苍白球内侧部。但是，手术花费高昂（每例病人30万左右），术后依然需要长期服药，大部分家庭难以承担。
三、干细胞移植治疗帕金森病的现状和前景
由于干细胞具有的某些生物特性，干细胞移植作为再生医学领域的重要技术，在治疗因细胞退行性变导致的疾病方面具有广阔前景。黑质多巴胺能神经元丢失是帕金森病的主要发病机制。因此，帕金森病是干细胞移植治疗的理想疾病。
在动物实验中，多种干细胞被应用于帕金森病模型的治疗，主要包括神经干细胞4、胚胎干细胞5、诱导多能干细胞6和间充质干细胞7。目前认为，干细胞可以通过旁分泌、免疫调节、诱导内源性神经干细胞再生以及改善脑内微环境等机制发挥神经保护作用。
在临床应用方面，我国注册并开展了多项干细胞移植治疗帕金森病的研究。例如，苏州大学附属第二医院完成了一项神经干细胞治疗帕金森病的单臂临床研究（NCT03128450），取得了理想的安全性和有效性数据。在此基础上，北京协和医院干细胞治疗团队将开展随机对照研究，进一步探讨神经干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性。
四、总结
随着我国人均寿命延长和人口结构老龄化，帕金森病患者的数量将不断增加，目前有限的治疗手段将迎来更大的挑战。随着干细胞治疗技术的进步，干细胞移植有望成为临床治疗帕金森病的新武器。
参考文献
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